發布時間：2024-04-02 瀏覽量：0
2024年4月2日是第17個世界自閉癥日。自閉癥兒童被稱為“星星的孩子”，如何擁抱他們，幫助他們告別孤獨的世界，是全世界共同關注的問題。
2020年，美國疾病控制與預防中心發布：每54個美國兒童中就有一名患有自閉癥，患病率相對2014年提高了10%。根據2019年出版的《中國自閉癥教育康復行業發展狀況報告Ⅲ》的數據統計，我國自閉癥人士數量超過1000萬，自閉癥兒童數量超過200萬，并且這個數據還在以每年大約20萬的數字遞增！
關于“星星的孩子”
自閉癥譜系障礙（Autism Spectrum Disorders ，ASD）是一大類具有生物基礎的發育障礙疾病。它既包括我們熟知的典型自閉癥（孤獨癥），也包括了阿斯伯格癥、兒童期分裂障礙和非特異的廣泛性發育障礙等病癥。表現為社會交往和溝通障礙，并存在興趣狹隘和刻板重復的行為方式，同時可能伴有語言發育障礙、智力障礙、注意缺陷多動障礙、癲癇等。
自閉癥目前無特效治療，主要是通過行為干預，特殊教育訓練，家庭治療計劃促進患兒的語言發育，改善患兒行為，提高社會交往能力，掌握基本生活和學習技能，但療效有限。
隨著對自閉癥發病機制研究的不斷深入，人們發現大腦發育不全、腦組織灌流不足和機體存在免疫功能的異常在自閉癥的發病中具有重要作用，這為干細胞臨床干預自閉癥提供了良好的理論基礎。
案例分享：干細胞守護“星星的孩子”
干細胞是一類具有自我更新、高度增殖和多向分化潛能的細胞，目前研究發現其具有免疫調節和改善腦內微循環的功能。研究人員表示，植入的干細胞主要可以通過兩種機制調節異常的免疫系統：
（1）細胞間接觸激活機制，通過該機制移植的干細胞將促炎巨噬細胞轉變為抗炎巨噬細胞；
（2）旁分泌分泌活性。通過這些機制，干細胞可以同時平衡免疫系統畸變，同時激活受損組織內的內源性恢復機制，有助于功能缺陷的恢復。
除此之外，研究人員表示，間充質干細胞還具有遷移到損傷部位的能力，并在一定程度上改善和修復神經系統的結構，從而改善自閉癥譜系障礙受損的大腦功能。
2023年9月5日，據印度刊物《the Indian express》報道稱，兩名患有自閉癥譜系障礙 (ASD) 的兒童得到了印度新德里高等法院的許可，允許使用接受干細胞療法來治療他們的自閉癥病情。
現階段也有很多關于干細胞針對自閉癥的臨床研究，并且很多都取得了向好積極的研究結果。
案例一
2020年6月，發表在《干細胞轉化醫學》雜志上的研究顯示，對于4-9歲自閉癥譜系障礙患兒，間充質干細胞具有很好的神經炎癥調節能力，通過臨床I期實驗證實了50%的患兒接受靜脈注入人臍帶組織間充質干細胞后，自閉癥譜系障礙核心癥狀得到了很好的改善。
案例二
2019年，國際權威期刊《干細胞轉化醫學》雜志發表了一項臍帶間充質干細胞治療兒童自閉癥的安全性和對細胞因子水平影響的研究論文。
該臨床研究共有20例自閉癥患者接受了臍帶間充質干細胞臨床治療，并在治療完成后的3個月和12個月進行隨訪。結果發現，8名患者的自閉癥狀類別都有所降低。研究人員表示，對于自閉癥譜系障礙患者來說，重復劑量的臍帶間充質干細胞輸注給藥是安全且可耐受的，并且展現出潛在的治療效果。
案例三
山東省交通醫院康復醫學科等團隊對37例兒童孤獨癥患者非隨機分為臍血組（臍血單個核細胞加康復訓練治療）、混合組（臍血單個核細胞和臍帶間充質干細胞加康復訓練治療）和對照組（單純行康復訓練治療）。治療后第1、3、6個月根據兒童孤獨癥評定量表(CARS)和異常行為量表(ABC)評分，發現3組治療均有效，其療效比較：混合組優于臍血組，臍血組優于對照組。干細胞臨床干預后無嚴重不良反應發生。
案例四
來自《Stem Cells Translational Medicine》期刊報道了一項自閉癥的開放標簽臨床試驗，在該項研究中，研究人員采用自體干細胞進行臨床治療。研究人員選擇了30名年齡在3至7歲之間的兒童，他們被確認患有自閉癥，其CARS評分（評定ASD的水平）被列為“嚴重”類別。患者們一共接受了兩次移植，間隔6個月。
△自閉癥患者社交，語言和日常技能移植后均得到改善
試驗結束后，研究人員對患者如社交交流、眼神接觸、表達情感等多方面員進行測試，都產生了較大的好轉。研究人員表示：“在經過干細胞移植后的18個月內，自閉癥受試者的社交，語言和日常技能有了顯著改善。相反，重復行為和多動癥明顯減少。”
案例五
國際期刊《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》上曾報道過關于干細胞臨床治療兒童自閉癥的一項試驗，實驗結果也體現了干細胞良好的針對自閉癥的潛力。
在經患者及家人知情同意后，研究人員將共32名自閉癥患者（包括男性27例，女性5例），隨機分配到干預組和對照組。干預組在1個月內接受2次自體間充質干細胞鞘內注射，同時兩組均接受了自閉癥康復治療，包括感覺運動增強、聽覺訓練、職業治療、言語治療、音樂治療和鍛煉。此外，所有患者均接受利培酮治療。
在基線以及干預后6個月和12個月時，研究人員使用兒童自閉癥評定量表(CARS)、Gilliam自閉癥評定量表第二版(GARS-II)和臨床總體印象(CGI)對患者進行評估發現，在干預后12個月，兩組之間存在顯著差異(P=0.049)。在第12個月時，干預組的CGI疾病嚴重程度評分與基線的平均差異顯著更高(P=0.004)，這表明干預組的癥狀臨床改善程度更高。
未來展望
目前，自閉癥的傳統治療仍以藥物和行為療法等為主，治療效果比較有限。
現階段眾多臨床研究向我們展示了干細胞在自閉癥方向的潛力，但仍需要更大規模的臨床試驗驗證其長期安全性和有效性。隨著臨床研究的進一步開展，不斷深入，相信在未來會有更多的自閉癥兒童和家庭會通過干細胞療法感受到溫暖和愛。
【注】文章內容旨在科普細胞知識，進行學術交流分享，了解行業前沿發展動態，不構成任何應用建議。
