發布時間：2021-02-02 瀏覽量：0
1、免疫細胞治療的時代已經到來!
截至目前，國內共有28家企業的50余項CAR-T細胞臨床IND申報獲得受理(其中包括同一產品的多個臨床試驗申報)，共獲得31張臨床批件，其中有12項是在2020年批準的。免疫細胞治療離我們越來越近了。
1)身患腫瘤和紅斑狼瘡，CAR-T細胞免疫療法讓她成功被治愈
家住宜昌的王女士不幸患上系統性紅斑狼瘡與彌漫大 B 細胞淋巴瘤，腫瘤位于右膝關節處，直徑有十幾厘米，并侵犯到了股骨、左側腹股溝淋巴結以及骨髓。就在她絕望之際，王女士入組參加了北京大學深圳醫院 CAR-T 細胞免疫療法的臨床試驗，接受了復合雙靶點 CAR-T細胞免疫療法的治療，治療后 9 個月(2020年6月)復查，除了原來淋巴瘤完全清除干凈，她體內多年的頑固性紅斑狼瘡抗體也全部轉陰，這意味著她的紅斑狼瘡已經臨床治愈。
2)從淋巴瘤到癌細胞全部消失，CAR-T免疫療法挽救幸福的家庭
2018年，英國的一位女士海倫修斯不幸得了淋巴癌，常規的癌癥治療未起什么作用。去年秋天，她的癌癥已經轉移到骨髓、肝臟和肺部，醫生告訴她要做好最壞打算，2019年，海倫發現常規治療效果不佳。幸運的是，今年初，修斯女士接到通知，她可以接受一種全新的T細胞免疫療法，英國全民健康系統NHS剛剛批準該免疫療法。在接受CAR-T細胞輸注后6個月，最近醫生為她做完檢查告訴她：癌細胞徹底從她體內消失。
現年31歲的香港某歌手自從被診斷患上鼻咽腺樣囊性癌之后就一直積極抗癌，歷經9年的時間，病情一直反反復復，沒有得到根治。在眾多好友以及藝人朋友的幫助下，近日成功籌集到了善款進行“免疫細胞”治療法。上個月初該歌手成功地完成了第一個療程。2020年11月21號這位歌手在個人社交賬號上發布了一則讓人十分興奮的事情，她說道：“休養了一個月!驗了血液循環腫瘤細胞(CTC)醫生說在我體內活躍的癌細胞已由初次的68跌至2!。”
對于已經到來的2021年，相信免疫細胞治療能有更多的突破，免疫細胞療法將為患者帶來越來越多的希望。同時在年輕的時候存儲健康的免疫細胞，這樣的概念變得越來越流行。全球越來越多的成年人選擇在年輕健康的時候存儲免疫細胞，以備將來之需。
2、截至目前，我國已有八個干細胞治療肝臟疾病的臨床研究項目通過備案
近年來，干細胞的應用研究給肝病的治療帶來了全新的思路，為那些無法接受肝臟移植的患者提供了新的替代療法。
3、臍帶間充質干細胞移植聯合IFN-γ協同改善類風濕關節炎的臨床療效
類風濕關節炎(RA)是一種以慢性滑膜炎和進行性關節破壞為特點的慢性自身免疫性關節病。
間充質干細胞(MSCs)不僅具有極強的組織修復能力，且還有強大免疫調節能力，可抑制炎癥因子表達，誘導免疫耐受，被認為是極具潛力治愈炎性或免疫相關疾病的新技術。
本研究進一步提出應用人重組IFN-γ模擬重建RA患者炎性微環境提高MSCs移植治療RA臨床療效的假設，并注冊開展了“人臍帶間充質干細胞(hUC-MSCs) 移植聯合重組人IFN-γ應用治療類風濕關節炎(RA)的有效性及安全性評價”的臨床隨機對照研究(ChiCTR-ONC-17012462)。臨床試驗結果與我們預期相符，與單獨MSCs治療相比，MSCs聯合IFN-γ治療顯著改善RA患者的臨床癥狀和疾病活動度，臨床療效提高了40%，由53.3%提升到93.3%，率先在國際上提出了MSCs移植聯合IFN-γ治療RA的臨床增效治療新技術。
4、2021年干細胞首張成績單出爐!
1月5日，《干細胞轉化醫學》雜志上的最新研究表明，臍帶間充質干細胞可以顯著改善新冠肺炎急性呼吸窘迫綜合征患者的生存率和恢復時間。這是根據一項針對24位受試者的隨機雙盲對照試驗而得到的結論。
在試驗中，24名受試者為隨機分為試驗組和對照組，每組12名患者。試驗組接受2次間充質干細胞靜脈輸注治療，每次輸注1億個細胞，間隔72小時。對照組患者也接受了2次輸液，但不含間充質干細胞。兩組患者都得到最佳護理。
結果顯示，間充質干細胞治療是安全的，能夠顯著降低患者的炎癥細胞因子，顯著改善患者的生存率以及恢復時間。并且發現，與對照組相比，間充質干細胞治療組的嚴重不良事件更少。
全球已經有多個國家采用了間充質干細胞來治療新冠肺炎重癥患者。根據美國臨床試驗數據庫ClinicalTrials.gov上的信息，以“COVID-19”以及“mesenchymal stem cell”為關鍵詞進行檢索，2020年全年共有68項間充質干細胞治療新冠肺炎相關項目登記注冊。日本九州再生醫學特別委員會批準了關于使用自體間充質干細胞治療新冠肺炎后遺癥的方案。
5、支持申報開展干細胞臨床研究和轉化應用!海南四部門聯合印發《海南省關于支持重大新藥創制國家科技重大專項成果轉移轉化的若干意見》
日前，海南省科學技術廳、衛生健康委員會、藥品監督管理局和醫療保障局四部門聯合印發《海南省關于支持重大新藥創制國家科技重大專項成果轉移轉化的若干意見》。
意見中明確：支持在博鰲樂城先行區按照《海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區干細胞醫療技術臨床研究與轉化應用暫行規定》申報開展干細胞臨床研究和轉化應用;支持建設具備細胞制備、質控質檢、評價能力的公共服務平臺。(責任單位：省衛生健康委、省藥品監管局)
http://dost.hainan.gov.cn/xxgk/xxgkzl/xxgkml/202101/t20210108_2916533.html
6、好消息!我國間充質干細胞治療腦中風新藥臨床又進一步
截止2021年1月，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療腦卒中的臨床研究項目有91項。近年來，全球范圍內已經有多個關于間充質干細胞治療腦卒中的臨床研究結果發表，證實了這種療法的可行性和初步療效。
此外，在國際期刊《腦血管病雜志》上也有相關報道。科研人員將20名缺血性腦卒中患者隨機分成兩組，在中風發作的頭2周內，分別靜脈注射間充質干細胞與安慰劑。劑量是100萬個間充質干細胞/千克體重，注射速度是4～6 毫升 /分鐘，結果發現間充質干細胞能保護和修復神經元，并且安全性良好，并改善了重癥中風患者的神經康復。
7、新細胞療法臨床IND獲批!治療肝病的細胞療法都有哪些?
其中，間充質干細胞通過分泌多種生物活性因子來抑制血清中的炎癥細胞的功能，改善肝臟組織中淋巴細胞的增殖情況，促進肝臟修復。另外，間充質干細胞的多分化性使得其在移植后分化成肝臟組織細胞，實現肝臟的“再生”。
免疫細胞可以通過調動人體的防御機制以調節機體免疫力、增強抗癌能力，從而實現阻止或抑制肝臟腫瘤生長、轉移的目的。
細胞療法治療肝病是一個極其復雜的過程，詳細的機理還有待更多的臨床前和臨床研究進行探索。
肝臟疾病的細胞治療臨床概況：
1)干細胞治療
國內已經有多個文獻闡述了間充質干細胞治療肝病的效果。在一項針對110名慢加急性肝衰竭患者的開放標簽、非盲隨機對照研究中，采用間充質干細胞治療的實驗組的累計生存率(73.2%)大于對照組(55.6%)，實驗組患者除了部分發熱現象外，沒有出現明顯的副作用。
與對照組相比，間充質干細胞治療后顯著改善了血清總膽紅素和終末期肝病評分模型等臨床試驗指標。這些結果證明了同種異體間充質干細胞移植治療慢加急性肝衰竭的有效性。
2017年在線發表于《Clinics and Research in Hepatology and Gastroenterology》的一篇文章總結了14項間充質干細胞聯合藥物治療肝硬化疾病的臨床結果。與傳統藥物治療相比，間充質干細胞表現出更好的治療效果：患者肝功能明顯改善，總膽紅素、丙氨酸轉氨酶等指標明顯降低，而血清白蛋白、膽堿酯酶等指標明顯升高。這篇綜述中所列舉的臨床試驗涵蓋了近720名患者，樣本量較大，充分說明干細胞治療肝病的可行性和有效性。
2)免疫細胞治療
在一篇發表的文獻中，10例經手術切除、肝動脈介入、微波消融或放化療后的惡性肝腫瘤患者，在回輸NK細胞后——NK細胞來源于其直系親屬， 5例患者表現出精神、體力的好轉，有1例出現短暫不良反應，對癥處理后消失。24小時后，所有患者的肝臟功能未出現負面的變化。
隨訪期間，3個月的有效緩解率為80%，總體生存率為100%，6個月的有效緩解率為80%，總體生存率為90%，12個月的有效緩解率為60%，總體生存率為80%，36個月的有效緩解率為30%，總體生存率為50%。
8、建議試點探索細胞治療技術臨床轉化的方案!上海人大代表建議：形成細胞領域制度創新的“上海方案”
近年來，世界主要發達國家都將細胞治療作為醫藥領域的重點支持和發展方向。根據紐約癌癥研究所的最新報告，2020年全球免疫腫瘤學研發管線中在研療法數目達到4720種，細胞療法作為其中最為熱門的領域，保持著每年增加數百種在研療法的強勁勢頭。
據統計，至2020年12月底，全國共批準了48項細胞藥物臨床試驗項目，并出臺了一系列指導性文件加快推進細胞產業發展。上海以浦東為代表，已形成全國最具創新活力的細胞產業集聚區。在產業方面，截至2020年底，在全國獲批的48項細胞藥物臨床試驗中，21項來自上海，其中14項來自張江細胞產業園，約占全國的30%。在醫療資源方面，上海擁有13個國家干細胞備案基地，是國內最優質的醫療資源集聚地之一。
上海如何在細胞產業先行先試?
首先要暢通細胞產品的規范化管理。結合國內即將上市的兩款CAR-T細胞藥物，市衛健委和市藥監局可以探索醫院細胞治療臨床應用的規范化管理。對醫療機構資質、實施規范、操作規程、風險管控等方面進行規范，從而為未來更多細胞產品的上市準入提供更多支持。
其次，要暢通細胞治療技術的探索性創新。對于處于前沿探索階段的細胞產業需要更多的基礎研究和臨床研究來進行技術驗證和創新。她建議，市衛健委依托上海檢測中心細胞治療重點實驗室的建設，推動國家干細胞專家委員會認可上海檢測中心的報告，解決干細胞質檢和備案長期排隊的問題。
9、“干細胞研究與器官修復”被列為“十四五”國家重點研發計劃首批啟動重點專項任務!
附關于對“十四五”國家重點研發計劃“數學和應用研究”等6個重點專項2021年度項目申報指南征求意見的通知
根據《國務院關于改進加強中央財政科研項目和資金管理的若干意見》(國發〔2014〕11號)、《國務院關于深化中央財政科技計劃(專項、基金等)管理改革方案的通知》(國發〔2014〕64號)、《科技部 財政部關于印發<國家重點研發計劃管理暫行辦法>的通知》(國科發資〔2017〕152號)等文件要求，現將“十四五”國家重點研發計劃“數學和應用研究”等6個重點專項2021年度項目申報指南(見附件1-6)向社會征求意見和建議。征求意見時間為2021年1月29日至2021年2月12日，修改意見請于2月12日24點之前發至電子郵箱。<!--國家重點研發計劃管理暫行辦法-->
本次征求意見指南為“十四五”首批啟動重點專項2021年第一批部署的任務，其他研究任務將于后續陸續部署啟動。本次征求意見重點針對指南方向提出的目標指標和相關內容的合理性、科學性、先進性等方面聽取各方意見和建議。科技部將會同有關部門、專業機構和專家，認真研究收到的意見和建議，修改完善相關重點專項的項目申報指南。征集到的意見和建議，將不再反饋和回復。
相關重點專項2021年項目實施中，擬積極探索“揭榜掛帥”等新型組織實施模式，研究設立青年科學家項目，歡迎大家關注和支持。