發(fā)布時(shí)間：2024-06-26 瀏覽量：0
全球生物細(xì)胞技術(shù)及其相關(guān)行業(yè)正經(jīng)歷著飛速的發(fā)展，這一進(jìn)程正在推動(dòng)現(xiàn)代醫(yī)學(xué)從傳統(tǒng)的治療方式向細(xì)胞治療領(lǐng)域的轉(zhuǎn)變。
根據(jù)國(guó)家發(fā)展和改革委員會(huì)發(fā)布的《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》，生物經(jīng)濟(jì)應(yīng)當(dāng)迎合從“以治病為中心”轉(zhuǎn)向“以健康為中心”的新發(fā)展趨勢(shì)，推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展，以滿足人民對(duì)更高水平生命健康保障的需求。
細(xì)胞療法為治療疾病提供了新的思路。專家們指出，細(xì)胞治療通過將正常或經(jīng)過生物工程改造的細(xì)胞移植或注入患者體內(nèi)，替換受損的細(xì)胞或增強(qiáng)免疫功能，從而達(dá)到治愈疾病的目的。
與傳統(tǒng)的化學(xué)藥物相比，細(xì)胞治療產(chǎn)品具有技術(shù)更新速度快、創(chuàng)新潛力大、臨床依賴性高以及產(chǎn)品個(gè)性化定制的優(yōu)勢(shì)，已經(jīng)成為主要發(fā)達(dá)國(guó)家爭(zhēng)相發(fā)展的新領(lǐng)域。
目前，細(xì)胞治療主要分為兩大類：免疫細(xì)胞治療和干細(xì)胞治療。以骨關(guān)節(jié)炎為例，這種疾病通常與年齡、肥胖、骨密度、關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和關(guān)節(jié)應(yīng)力等因素相關(guān)。
傳統(tǒng)治療主要是減輕癥狀和改善關(guān)節(jié)功能，但對(duì)已損傷的關(guān)節(jié)效果有限。干細(xì)胞具有強(qiáng)大的自我更新、增殖和分化能力，能夠替換受損的軟骨細(xì)胞。
利用干細(xì)胞的歸巢特性，在體內(nèi)微環(huán)境的作用下，干細(xì)胞可以主動(dòng)遷移到軟骨缺損或受損部位進(jìn)行修復(fù)和重建。同時(shí)，干細(xì)胞通過旁分泌和自分泌合成多種生物活性分子，如胰島素樣生長(zhǎng)因子（IGF）-I、轉(zhuǎn)化生長(zhǎng)因子（TGF）-β、血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子（VEGF）等，激活細(xì)胞和血管再生途徑，為軟骨提供營(yíng)養(yǎng)；也可以阻止炎性細(xì)胞介質(zhì)的破壞，減少骨關(guān)節(jié)和滑膜的損害，有效控制病情的發(fā)展。
在政策的扶持下，細(xì)胞產(chǎn)業(yè)正在加速進(jìn)入快車道。近年來，隨著新一代技術(shù)的發(fā)展和相關(guān)政策的支持，中國(guó)的細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)正在蓬勃發(fā)展，有望成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的一個(gè)重要新領(lǐng)域。
CDE：建議將細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品納入先進(jìn)治療藥品范圍
PART 01
近日，國(guó)家藥監(jiān)局評(píng)審中心（CDE）在《中國(guó)食品藥品監(jiān)管》上最新發(fā)文，探索我國(guó)先進(jìn)治療藥品的范圍和分類。細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品有望劃入先進(jìn)治療藥品行列！
以細(xì)胞和基因治療產(chǎn)品為代表的先進(jìn)治療藥品（advanced therapy medicinal product，ATMP）， 為癌癥、遺傳病、罕見病等疑難疾病的治療帶來了新的契機(jī)和選擇。
根據(jù)Citeline數(shù)據(jù)庫統(tǒng)計(jì)，截至2024年4月，全球共有100余種基因、細(xì)胞與RNA 產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)上市，超過3700余種產(chǎn)品（其中包括約55% 的基因治療產(chǎn)品，53% 的細(xì)胞治療產(chǎn)品）處于臨床前或臨床（約占30%）開發(fā)階段。
雖然我國(guó)先進(jìn)治療產(chǎn)業(yè)起步較晚，但目前已發(fā)展成為全球細(xì)胞療法研發(fā)熱度最高的地區(qū)。根據(jù)ClinicalTrials.gov 網(wǎng)站不完全統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，我國(guó)細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)數(shù)量及申報(bào)產(chǎn)品數(shù)量位居全球第二位，僅次于美國(guó)。
自2021年我國(guó)第一個(gè)嵌合抗原受體T細(xì)胞（chimeric antigen receptor T cell，CAR-T）治療藥品獲批上市以來，我國(guó)上市CAR-T產(chǎn)品數(shù)量已占全球同類產(chǎn)品50%以上，我國(guó)先進(jìn)治療產(chǎn)業(yè)的發(fā)展已邁入與國(guó)際先進(jìn)水平“并跑”的新階段。
全球諸多國(guó)家和地區(qū)不斷致力于強(qiáng)化ATMP 的監(jiān)管體系頂層設(shè)計(jì)和監(jiān)管能力建設(shè)。美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）、日本藥品醫(yī)療器械綜合機(jī)構(gòu)（PMDA）等藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)逐步建立了ATMP 的監(jiān)管框架，積極制定發(fā)布相關(guān)法規(guī)及指南，并不斷完善。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，全球各監(jiān)管機(jī)構(gòu)迄今已發(fā)布400 余個(gè)細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品相關(guān)的技術(shù)指南。部分國(guó)家和地區(qū)在法律法規(guī)層面明確了這類藥品的定義及分類，并制定激勵(lì)政策（如特殊審評(píng)程序等）加速產(chǎn)品審批上市。
山東省齊魯細(xì)胞治療工程技術(shù)有限公司是一家可制備符合藥品申報(bào)要求臨床級(jí)干細(xì)胞的國(guó)家高新技術(shù)企業(yè)，目前打造了一支高效、多學(xué)科交叉背景的研發(fā)團(tuán)隊(duì)，包含分子生物學(xué)、細(xì)胞生物學(xué)、動(dòng)物醫(yī)學(xué)、材料學(xué)、臨床醫(yī)學(xué)等不同背景和研究經(jīng)驗(yàn)的碩士及以上研究人員40余名。
齊魯細(xì)胞擁有符合GMP藥品生產(chǎn)管理規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)的B+A實(shí)驗(yàn)室1200平、C+A實(shí)驗(yàn)室2400平以及900余平的細(xì)胞儲(chǔ)存液氮庫，配備先進(jìn)的科研儀器，有效保障細(xì)胞活性及制備品質(zhì)，實(shí)現(xiàn)細(xì)胞資源的規(guī)范化和智能化管理，旨在儲(chǔ)存健康細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用及藥品申報(bào)，為人類生命健康全面護(hù)航。
【參考資料】1.盧加琪,劉丹,寇雅真,王雪,陳昊,王文波,尹華靜,王晶,孫濤,韋薇,魯爽,王慶利,何伍,王濤*.我國(guó)先進(jìn)治療藥品的范圍及分類研究和建議[J].中國(guó)食品藥品監(jiān)管,2024(5):10-26.
