發(fā)布時間：2024-05-16 瀏覽量：0
2024年5月10日，全球首位被CAR-T細胞免疫療法治愈的白血病兒童——艾米莉（Emily Whitehead）已無癌生存12周年。如今的她，已經成為賓夕法尼亞大學的一名大學生。
與往年不同，Emily今年不在社交平臺上曬出了自己的抗癌照，而是在官網寫著“Emily is alive today because of cancer research”，表明已開啟告別癌癥后的新生活。
圖 | 來自Emily Whitehead
CAR-T：不止于“癌”，潛力可期
PART 01
此前，CAR-T細胞療法創(chuàng)始人之一的Carl June及其同事在《nature》[1]雜志上討論了CAR-T免疫細胞的潛力。
一些早期結果表明，CAR-T療法的下一個進展或是在癌癥以外的領域，可能在纖維化疾?。ㄐ呐K、肝臟、肺以及腎臟纖維化）、自身免疫?。ㄏ到y(tǒng)性紅斑狼瘡、尋常型天皰瘡、多發(fā)性硬化、多發(fā)性硬化癥、1型糖尿病、哮喘）、衰老相關疾?。ǜ闻K纖維化、實體瘤、動脈粥樣硬化、自然衰老）、感染性疾病（艾滋病、乙肝、丙肝、肺結核）等領域有著廣泛應用潛力。
Carl June表示，除了癌癥，我們還看到了CAR-T細胞治療可能在自身免疫性疾病（如狼瘡）中發(fā)揮作用的早期跡象。在狼瘡中，免疫細胞靶向患者自身的DNA，產生針對其DNA的抗體，從而導致組織損傷。CAR-T細胞療法可以用于靶向產生這些自身免疫抗體的細胞并殺死它們，從而解決組織損傷。這正是早期試驗所顯示的。
那么CAR-T免疫細胞療法在狼瘡的效果我們此前也有過相關案例分享:2024年3月27日，浙江大學醫(yī)學院附屬兒童醫(yī)院宣布，一名接受CAR-T治療的系統(tǒng)性紅斑狼瘡患兒成功出院。這一成功案例標志著國內在兒童難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡（cSLE）治療領域取得了重大突破[2]。
2023年5月4日，華中科技大學附屬協和醫(yī)院也成功運用CAR-T細胞免疫療法根治系統(tǒng)性紅斑狼瘡。該院血液病研究所專家團隊將CAR-T療法瞄準腫瘤外的“新靶點”——紅斑狼瘡，經過兩周的治療，女大學生小饒（化名）各項炎性免疫指標目前已恢復到正常水平。
"新變革”——CAR-T療法
PART 02
CAR-T，嵌合抗原受體T細胞免疫療法。即通過對患者的免疫細胞進行改造，導入能編碼識別腫瘤特異性抗原的受體基因和幫助T細胞激活的各基因片段，形成CAR-T細胞，這些細胞既攜帶了識別腫瘤的“導航頭”，又增強了自己殺傷腫瘤的“彈藥庫”，改造后的T細胞經體外擴增培養(yǎng)后，被回輸到患者體內，一旦遇見表達對應抗原的腫瘤細胞，便會被激活并再擴增，發(fā)揮其極大的特異殺傷力，致腫瘤于死地。它的問世，顛覆了迄今為止存在的所有形式的癌癥治療（手術，放療，化療，靶向，免疫治療）。
2017年8月，在Emily一家的見證下，這款治療復發(fā)性或難治性急性淋巴細胞白血病有效率高達83%的CAR-T細胞免疫療法Kymriah被FDA批準上市，這是第一個獲批的CAR-T療法，標志著以CAR-T為代表的細胞免疫治療大門已被打開。
▲FDA初次批準CAR-T免疫治療方法治療白血病(圖源：FDA)
自2017年首款CAR-T細胞療法上市以來，CAR-T細胞療法就進入到了快車道的發(fā)展中。發(fā)展至今，以“Cancer”和“CAR-T”為關鍵詞在全球臨床試驗中心進行搜索，已經有近千項的臨床試驗正在開展，而臨床試驗開展項目最多的就是中國和美國。
經過近30年的發(fā)展，CAR-T細胞療法已成為腫瘤治療領域的一大新興支柱，相信隨著再生醫(yī)學及細胞產業(yè)的發(fā)展，臨床研究與技術的突破，將會有更多的患者能夠為之受益。
未來展望
PART 03
隨著臨床的發(fā)展，近年來，CAR-T免疫細胞治療成為了細胞治療的“主流”，尤其是在針對血液惡性腫瘤方面的成效備受矚目。已有大量研究證實，接受CAR-T細胞治療的癌癥患者遠期生存率明顯延長，一些生存機會比較小的癌癥患者同樣因CAR-T細胞療法而獲益。
從CAR-T療法到其他的免疫細胞療法，隨著研究的不斷深入，相信在未來醫(yī)學領域中免疫細胞療法一定會將發(fā)揮更加重要的作用，將為人類健康帶來更多的福音！
