發布時間:2023-08-11 瀏覽量:0

日前,Nature雜志上發表了一篇綜述,里面涉及到了不同類型的基于干細胞的療法,概述了它們的定義、歷史和杰出的臨床應用,包括神經系統疾病、肺功能障礙、代謝/內分泌相關疾病、生殖障礙、皮膚燒傷和心血管疾病等,這些研究有助于促進再生醫學的轉化研究進入到臨床應用階段。

近年來,間充質干細胞在疾病治療中的應用越來越廣泛,逐漸成為疾病臨床應用研究的熱門賽道。諸多早期間充質干細胞臨床試驗已經證明了安全性和有效性,關于間充質干細胞的科學出版物超過十萬。隨著對間充質干細胞的不斷深入研究,目前已收獲了不少有關間充質干細胞疾病臨床應用研究方面的好消息。
腦部疾病方向
在神經元疾病的臨床應用方向,一項為期2年的隨訪臨床試驗中,16例腦卒中患者接受了間充質干細胞輸注,結果顯示治療安全,并改善了運動障礙量表評分等臨床結局。
2021年,發表在《Neurology》雜志上研究論文證實了間充質干細胞能夠有效改善缺血性腦卒中患者的運動功能,同時無不良治療副作用。

該研究共納入了54名缺血性腦卒中患者,其中39名患者應用自體間充質干細胞,其余患者接受常規治療。在治療3個月后發現:間充質干細胞應用組患者的下肢運動功能得到了顯著的改善,且與常規治療組相比差異具有統計學意義;同時研究期間患者未出現任何與間充質干細胞治療相關的不良反應。
在痙攣性腦癱疾病中,一項研究比較了MSC和單核細胞移植對105例患者的潛在療效,隨訪12個月,結果顯示,MSC移植組的GMFM(粗大運動功能測量)和FMFM(精細運動功能測量)評分均高于單核細胞移植組。
以上只是一些已發表的臨床試驗舉例,現階段很有很多的臨床研究正在進行中,也期待他們后續的結果展示。
傷口愈合與皮膚燒傷方向
燒傷是全球第四大常見損傷,據統計,每年約有18萬名患者死于燒傷。燒傷后的恢復取決于燒傷的嚴重程度和治療的有效性。迄今為止,完全逆轉嚴重燒傷的毀滅性損害在醫學上仍然無法實現,干細胞療法為燒傷患者提供了另一種選擇。
一項在60名患者中進行的研究表明,用自體間充質干細胞治療全身表面積10-25%被燒傷的患者,結果顯示,間充質干細胞治療提高了愈合率并縮短了住院時間。類似臨床試驗還有很多,其結果均證實了干細胞對燒傷的顯著療效。

△MSCs及其組織起源的性質支持它們在治療應用中的使用
治療呼吸系統疾病方向
在過去十年中,呼吸道疾病的發病率顯著增加。間充質干細胞以其免疫調節能力而備受關注,與此同時在諸多臨床研究中顯示出減輕損傷和幫助損傷后肺恢復的潛力。

針對于呼吸系統疾病,傳統治療側重于使用表面活性劑、人工呼吸支持、機械通氣和抗生素/抗炎藥緩解癥狀和預防疾病進展,對受損氣道、肺泡液清除和炎癥反應引起的其他問題的影響有限。
據數據顯示,針對支氣管發育不良已經有數十項臨床試驗使用臍帶間充質干細胞,這些試驗中大多數處于I期和II期,重點是評估基于臍帶間充質干細胞的治療的安全性和有效性。當前,已發表的數據表明,臍帶間充質干細胞有助于改善支氣管肺發育不良癥狀,且不良反應較少。除此之外,給予低體重早產兒臍帶間充質干細胞可有效降低其患支氣管肺發育不良風險。
療內分泌失調、生殖功能方向
內分泌失調:內分泌系統失調在糖尿病、甲狀腺疾病、生長障礙、性功能障礙、生殖功能障礙和其他代謝紊亂的發展中起著至關重要的作用。對于一些當前無法根治的內分泌失調疾病,可以考慮采用干細胞療法。當前已有多項使用間充質干細胞治療糖尿病的臨床試驗,已發表出來的結果表明間充質干細胞治療可能降低空腹血糖和HbA1C水平和升高的C肽水平,有助于胰島的修復等。
不孕癥/生殖功能恢復:現代社會越來越多地面臨不孕不育問題,許多疾病與不孕癥有關,包括卵巢早衰(POF)、非阻塞性無精子癥、子宮內膜功能障礙和Asherman綜合征。一些個例研究證實了間充質干細胞治療POF的療效,讓患者看到了希望,我們在之前也整理過干細胞在卵巢早衰方向臨床應用案例的合集,感興趣的可以點擊下方圖片。

未來展望
據美國國家臨床數據庫數據Clinicaltrials.gov)顯示 ,目前全球與間充質干細胞相關的臨床試驗有1300項左右,多個適應癥領域皆有涉及。間充質干細胞已成為當今醫學研究領域前沿、熱門的方向之一,未來發展潛力可想而知。

雖然目前已經有不少關于間充質干細胞的臨床試驗,但仍然需要更多的研究來探討其作用機制。未來,隨著現有問題的克服解決,相信間充質干細胞會給疾病的臨床應用帶來更多的福音!
【參考文獻】
[1] Hoang DM, Pham PT, Bach TQ, et al. Stem cell-based therapy for human diseases. Signal Transduct Target Ther. 2022;7(1):272. Published 2022 Aug 6. doi:10.1038/s41392-022-01134-4
[2] Mehdi N,Rahma M.Therapeutic Mesenchymal Stem/Stromal Cells: Value, Challenges and Optimization[J].Stem Cell Research,2022.https://doi.org/10.3389/fcell.2021.716853.



