發(fā)布時間：2023-02-07 瀏覽量：0
一
深圳出臺全國首部細(xì)胞
和基因產(chǎn)業(yè)專項(xiàng)立法
1月7日，深圳市人大常委會發(fā)布消息稱，全國首部細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)專項(xiàng)立法《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例》（下稱《條例》）已獲表決通過，將于3月1日起施行。這也意味著細(xì)胞和基因藥物拓展性臨床試驗(yàn)制度在深落地，正在開展臨床試驗(yàn)用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病的細(xì)胞和基因藥物，或可在醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)用于其他病情相同且無法參加藥物臨床試驗(yàn)的患者。
深圳人大網(wǎng) (szrd.gov.cn)
此次立法針對制約產(chǎn)業(yè)發(fā)展壯大的痛點(diǎn)、難點(diǎn)展開。《條例》在不變通國家審批權(quán)限、不降低審批標(biāo)準(zhǔn)的前提下，對細(xì)胞和基因藥物拓展性臨床試驗(yàn)制度予以具體規(guī)定，以此提高藥物可及性。
《條例》規(guī)定，對正在開展臨床試驗(yàn)用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病的細(xì)胞和基因藥物，經(jīng)醫(yī)學(xué)分析認(rèn)為獲益可能大于風(fēng)險，符合倫理要求，按照國家規(guī)定審查，并取得知情同意后可以在開展臨床試驗(yàn)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)通過拓展性臨床試驗(yàn)用于其他病情相同且無法參加藥物臨床試驗(yàn)的患者。
《條例》同時明確規(guī)定，開展細(xì)胞和基因藥物拓展性臨床試驗(yàn)的，應(yīng)當(dāng)已經(jīng)完成支持新藥品上市注冊的臨床試驗(yàn)階段，藥物注冊申請人已經(jīng)向國家藥品監(jiān)督管理部門提交上市許可申請，并按照國家規(guī)定申請開展拓展性臨床試驗(yàn)且獲得批準(zhǔn)。在已有數(shù)據(jù)支持細(xì)胞和基因藥物安全性和有效性的基礎(chǔ)上，進(jìn)一步提升藥物可及性。
為促進(jìn)細(xì)胞和基因領(lǐng)域科研成果轉(zhuǎn)化應(yīng)用，《條例》規(guī)定市場監(jiān)管部門為企業(yè)申請細(xì)胞和基因創(chuàng)新藥物與醫(yī)療器械上市注冊提供政策咨詢、全流程業(yè)務(wù)指導(dǎo)等前期服務(wù)；針對符合突破性治療藥物標(biāo)準(zhǔn)、附條件批準(zhǔn)上市標(biāo)準(zhǔn)、優(yōu)先審評審批標(biāo)準(zhǔn)和特別審批程序標(biāo)準(zhǔn)等審評條件的產(chǎn)品，建立便捷通暢的咨詢通道，支持、協(xié)助企業(yè)與國家藥品監(jiān)督管理部門、廣東省藥品監(jiān)督管理部門就注冊、審評、許可等問題進(jìn)行溝通交流，及時跟蹤注冊進(jìn)度，指導(dǎo)企業(yè)向國家藥品監(jiān)督管理部門申請上市注冊。
同時，支持細(xì)胞和基因藥品、醫(yī)療器械注冊申請人向廣東省藥品監(jiān)督管理部門申報生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)重點(diǎn)項(xiàng)目、重點(diǎn)企業(yè)，并給予便利服務(wù)；支持深圳市藥品檢驗(yàn)研究院承接國家藥品檢測機(jī)構(gòu)細(xì)胞和基因產(chǎn)品質(zhì)量檢驗(yàn)檢測等，并支持其申請國家生物制品批簽發(fā)機(jī)構(gòu)資質(zhì)；推動建立由深圳市藥品檢驗(yàn)研究院為主體，其他具有資質(zhì)的第三方專業(yè)檢驗(yàn)檢測機(jī)構(gòu)參與的市細(xì)胞和基因產(chǎn)品檢驗(yàn)檢測平臺，提高細(xì)胞和基因產(chǎn)品檢驗(yàn)檢測服務(wù)能力。
來源：2023年1月6日深圳市人大常委會
二
CAR-T細(xì)胞療法是由癌癥患者自己的T細(xì)胞通過基因工程改造而來的，從患者血液中收集T細(xì)胞，在實(shí)驗(yàn)室中改造和擴(kuò)增，然后作為一種“活細(xì)胞藥物”重新輸回患者體內(nèi)。世界第一款CAR-T療法 Kymriah 是由 Carl June 和他在賓夕法尼亞大學(xué)佩雷爾曼醫(yī)學(xué)院的團(tuán)隊(duì)開發(fā)的，并于2017年獲得了FDA批準(zhǔn)上市。
研究團(tuán)隊(duì)將含有CAR-T細(xì)胞的纖維蛋白凝膠應(yīng)用于小鼠部分腫瘤切除后的手術(shù)傷口。結(jié)果顯示，在幾乎所有的小鼠中，CAR-T細(xì)胞明顯消除了殘留的腫瘤細(xì)胞，讓原本可能死于腫瘤復(fù)發(fā)的小鼠成功存活了下來。這項(xiàng)研究表明，CAR-T可作為一種輔助手段，提高實(shí)體瘤治療手術(shù)的有效性和成功率。
在這項(xiàng)最新研究中，Carl June 團(tuán)隊(duì)嘗試使用CAR-T細(xì)胞療法來輔助治療兩種難治性實(shí)體瘤——三陰性乳腺癌和胰腺導(dǎo)管腺癌，前者是乳腺癌中最難治類型，后者是癌癥之王胰腺癌的最常見類型。
研究團(tuán)隊(duì)設(shè)計(jì)了靶向這兩種癌細(xì)胞表明高表達(dá)的標(biāo)記蛋白間皮素（mesothelin）的CAR-T細(xì)胞。然后使用含有CAR-T細(xì)胞的纖維蛋白凝膠用于手術(shù)切除腫瘤后的傷口。結(jié)果顯示，使用含有CAR-T細(xì)胞的纖維蛋白凝膠治療后的20只小鼠中有19只殘留腫瘤組織迅速清除，而且此后沒有出現(xiàn)傷口愈合并發(fā)癥和其他明顯副作用。而沒有進(jìn)行這種治療的小鼠殘留腫瘤組織繼續(xù)生長，小鼠在大約7周內(nèi)死亡。
進(jìn)一步的實(shí)驗(yàn)表明，靶向間皮素（mesothelin）的CAR-T細(xì)胞在靜脈注射后，可能會攻擊表達(dá)間皮素蛋白的健康細(xì)胞。與直接靜脈注射相比，局部注射這些CAR-T細(xì)胞的毒性更低。
Carl June 教授表示，這項(xiàng)研究證明了CAR-T作為實(shí)體瘤手術(shù)的輔助療法的前景。這種方法可以擴(kuò)展到CAR-T細(xì)胞以外的其他細(xì)胞療法或抗癌藥物，從而進(jìn)一步提高癌癥治療的有效性。
來源：2023年1月12日生物世界
三
國家支持！商務(wù)部發(fā)函將支持開展干細(xì)胞等臨床前沿醫(yī)療技術(shù)研究和產(chǎn)業(yè)鏈培育列為最佳實(shí)踐案例！
近日，商務(wù)部發(fā)布《國家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開放綜合試點(diǎn)示范最佳實(shí)踐案例》。商務(wù)部表示，在相關(guān)部門的大力支持下，試點(diǎn)示范省市圍繞方案目標(biāo)任務(wù)服務(wù)國家重大戰(zhàn)略，開展差異化探索，創(chuàng)新發(fā)展取得積極成效，形成的好經(jīng)驗(yàn)好做法持續(xù)向全國復(fù)制推廣。此次，商務(wù)部與有關(guān)部門選取部分示范性強(qiáng)、實(shí)用性好、市場主體反映積極的創(chuàng)新舉措，提煉形成8項(xiàng)最佳實(shí)踐案例，供各地在工作中借鑒。
現(xiàn)將有關(guān)干細(xì)胞內(nèi)容截取如下：
主要做法（一）研發(fā)：聚焦醫(yī)學(xué)前沿領(lǐng)域，加快培育創(chuàng)新鏈和服務(wù)體系。 試點(diǎn)示范省市瞄準(zhǔn)醫(yī)學(xué)前沿科技前瞻布局，加強(qiáng)國際合作交流，加快培育龍頭企業(yè)，完善創(chuàng)新鏈和綜合服務(wù)體系，促進(jìn)重點(diǎn)領(lǐng)域和關(guān)鍵環(huán)節(jié)研發(fā)創(chuàng)新。
支持開展干細(xì)胞等臨床前沿醫(yī)療技術(shù)研究和產(chǎn)業(yè)鏈培育。細(xì)胞治療技術(shù)近年來廣受各方關(guān)注，投入多、發(fā)展快，但也存在生產(chǎn)程序特殊、質(zhì)控難度大、風(fēng)險性高等特點(diǎn)。上海通過“科技創(chuàng)新行動計(jì)劃”、生物醫(yī)藥科技支撐專項(xiàng)、 科技型中小企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新資金計(jì)劃等項(xiàng)目，支持干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)研究、細(xì)胞治療藥物的臨床前研究，完善干細(xì)胞領(lǐng)域前沿技術(shù)研究布局。依托相關(guān)龍頭企業(yè)啟動“上海干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)工程技術(shù)研究中心”建設(shè)，開展干細(xì)胞篩選與質(zhì)量鑒定、干細(xì)胞規(guī)模化制備、干細(xì)胞臨床前與臨床研究等全產(chǎn)業(yè)13鏈培育，推進(jìn)干細(xì)胞治療藥物的產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。天津設(shè)立“細(xì)胞谷”試驗(yàn)區(qū)，依托細(xì)胞生態(tài)海河實(shí)驗(yàn)室、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院細(xì)胞產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化基地及細(xì)胞技術(shù)創(chuàng)新中心等重點(diǎn)載體平臺，探索細(xì)胞產(chǎn)業(yè)特色發(fā)展路徑。目前，基本形成了從細(xì)胞提取制備、細(xì)胞存儲、質(zhì)控檢驗(yàn)到研發(fā)生產(chǎn)、應(yīng)用轉(zhuǎn)化、冷鏈物流的全產(chǎn)業(yè)鏈。
來源：2023年1月13日中華人民共和國商務(wù)部
四
醫(yī)美抗衰技術(shù)新變革！Nature子刊：細(xì)胞外囊泡裝載mRNA新型遞送系統(tǒng)，為下一代基因治療提供新方向
近日，北京大學(xué)深圳研究院/深圳灣實(shí)驗(yàn)室Andrew Lee教授團(tuán)隊(duì)、德克薩斯大學(xué)安德森癌癥中心Betty Y.S. Kim教授團(tuán)隊(duì)和中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院阜外醫(yī)院蘭峰教授團(tuán)隊(duì)合作研究發(fā)現(xiàn)，基于EVs的COL1A1基因的皮內(nèi)遞送可能為光老化皮膚的治療提供一種有效的蛋白質(zhì)替代療法。
研究基于急性光衰老的小鼠模型，將改造后人皮膚成纖維細(xì)胞產(chǎn)生的細(xì)胞外小泡(EVs)，裝載上細(xì)胞外基質(zhì)COL1A1型膠原蛋白mRNA遞送至受體皮膚細(xì)胞。展示了基于外泌體的COL1A1 mRNA治療替代真皮膠原蛋白損失作為光衰老皮膚的抗衰老治療的效用。為了提高mRNA傳遞和保持的效率，研究人員通過透明質(zhì)酸（HA）微針（COL1A1-EV MN）貼片將膠原mRNA均勻有效的遞送至真皮層，從而實(shí)現(xiàn)持續(xù)穩(wěn)定的膠原蛋白表達(dá)，并改善光老化皮膚皺紋的治療。
來源：2023年1月17日生物谷
五
兩會好聲音 | 江蘇省人大代表細(xì)胞治療技術(shù)（包括自體或異體干細(xì)胞、免疫細(xì)胞、基因治療等技術(shù)）已成為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)未來發(fā)展重大趨勢之一
吳以芳帶來了四條關(guān)于“盡快出臺支持各類政策規(guī)范，鼓勵細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展”的建議。“一是制定和完善細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床應(yīng)用規(guī)范和指南，打通產(chǎn)品正常商業(yè)化路徑；二是加快對已上市細(xì)胞治療產(chǎn)品納入“惠民保”機(jī)制，推動商業(yè)健康保險的報銷覆蓋，降低患者負(fù)擔(dān)；三是鼓勵細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)CRO公共服務(wù)平臺建設(shè)；四是出臺政策加大對細(xì)胞治療技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)的支持力度。”吳以芳介紹。
“在細(xì)胞治療技術(shù)的‘主戰(zhàn)場’——免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域，我國已成為世界上開展CAR-T治療臨床研究數(shù)量最多的國家，我們在這一生物醫(yī)藥技術(shù)關(guān)鍵領(lǐng)域具有實(shí)現(xiàn)‘彎道超車’的巨大優(yōu)勢。”吳以芳表示，當(dāng)前，細(xì)胞治療技術(shù)（包括自體或異體干細(xì)胞、免疫細(xì)胞、基因治療等技術(shù)）已成為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)未來發(fā)展重大趨勢之一，國內(nèi)外紛紛布局搶占技術(shù)高地。近10年來，全球在研的細(xì)胞治療產(chǎn)品呈爆發(fā)式增長，大量產(chǎn)品進(jìn)入臨床研究階段，我國正處于國際研發(fā)管線主導(dǎo)地位和第一梯隊(duì)。
2023年江蘇省政府工作報告顯示，過去五年，我省一直把創(chuàng)新作為第一動力，在科技、生物醫(yī)藥、制造業(yè)等方面取得優(yōu)異成績。江蘇始終致力于在生物醫(yī)藥技術(shù)關(guān)鍵領(lǐng)域也能占有一席之地，讓細(xì)胞治療技術(shù)惠及更多百姓。
來源：2023年1月18日新華報業(yè)交匯點(diǎn)新聞
六
央視新聞：干細(xì)胞治療近年逐漸成熟
并進(jìn)入臨床轉(zhuǎn)化
從基礎(chǔ)研究到臨床治療，從生物制藥到公共衛(wèi)生，守護(hù)生命健康離不開科技創(chuàng)新。面向人民生命健康，廣大科技工作者把增強(qiáng)人民群眾的健康福祉作為科技創(chuàng)新的重要方向，潛心科研攻關(guān)，不斷取得原創(chuàng)性的世界領(lǐng)先成果。
帕金森病是最主要的神經(jīng)退行性疾病之一，如何開發(fā)長期有效的新型臨床治療方式，改善病患群體的生活質(zhì)量，是社會老齡化面臨的一項(xiàng)重要挑戰(zhàn)。經(jīng)歷了長期的基礎(chǔ)研究歷程，干細(xì)胞治療近年逐漸成熟并進(jìn)入臨床轉(zhuǎn)化。
面向腦科學(xué)和類腦智能技術(shù)兩個前沿領(lǐng)域，中科院腦智卓越中心在神經(jīng)炎癥、自閉癥、抑郁癥、衰老、睡眠調(diào)控等重大腦疾病研究領(lǐng)域，不斷取得重要突破。未來，還將持續(xù)推進(jìn)這些基礎(chǔ)研究成果進(jìn)一步向臨床轉(zhuǎn)化，更好地造福人類生命健康。
來源：2023年1月31日干細(xì)胞
