發布時間：2022-11-02 瀏覽量：0
01、上海發布打造未來產業創新高地發展壯大未來產業集群行動方案
上海市人民政府關于印發《上海打造未來產業創新高地發展壯大未來產業集群行動方案》的通知：
為了貫徹落實創新驅動發展戰略，全力做強創新引擎，培育發展新動能，打造未來產業創新高地、發展壯大未來產業集群，制定本行動方案。在浦東、寶山、閔行、金山、奉賢等區域，提升“張江研發+上海制造”承載能力，打造未來健康產業集群。
基因和細胞治療。突破加速載體遞送、基因編輯等技術，鼓勵攻關臨床級病毒載體、規模細胞培養工藝等關鍵技術。加快細胞治療、基因治療、溶瘤病毒等相關技術產品的研發轉化。支持關鍵原材料、重要設備耗材等研發創新與產業化應用。
來源：2022年10月11日上海市人民政府
02、新版指南明確將細胞治療臨床試驗作為中重度TBI的I級證據！《顱腦創傷臨床神經修復治療指南（2022版）》發布
《指南》中，明確提出將細胞治療臨床試驗作為中重度TBI的I級證據，這將有利于提高基于細胞治療的神經損傷修復療效，并對推動TBI的基礎與臨床研究具有重要引領作用。《指南》的發布標志著該領域的加速發展時期已經到來，標準和規范的建立既是基礎保障也是一股強勁的助推力量。
《指南》具體建議摘要：
（1）在TBI患者神經恢復治療的臨床評估中，建議使用標準化工具和多模塊檢查（I級證據）；
（2）建議適合的TBI患者接受經證實的神經刺激療法（I級證據），未來應開展更多精心設計的神經刺激療法臨床研究；
（3）細胞治療需要進一步的臨床證據，對于功能狀態較低的中重度TBI患者，參加此類臨床試驗可能是有益的（I級證據）；
（4）使用單一藥物不應被視為TBI患者神經恢復治療的主要策略（I級證據）；
（5）細胞治療結合其他神經修復方法，不僅可提高療效，還可為已接受過良好常規治療的TBI患者提供可行的治療方案或替代治療（III-IV級證據）；
（6）鼓勵采用更高循證醫學水平（I-II級證據）的臨床神經修復療法治療TBI；
來源：2022年10月13日干細胞
03、天津濱海高新區關于促進細胞和基因治療產業高質量發展的鼓勵辦法
為貫徹落實國家《“十四五”生物經濟發展規劃》總體要求，發展基因、干細胞、免疫細胞等產業領域，全力支撐天津市打造生物技術戰略科技力量，依托細胞生態海河實驗室，切實推進建設京津冀特色“細胞谷”試驗區，將天津濱海高新區建設成為國際一流、國內領先的細胞和基因產業基礎研究策源地、科技創新集聚地、成果轉化新高地和產業生態新陣地。結合本區實際，特制定本辦法。
第一條 支持對象
本辦法支持對象為工商、稅務及統計關系隸屬于濱海高新區（第四條支持對象可涉及天津自貿試驗區范圍內醫療機構），有健全的財務管理制度和會計核算制度，無不良信用記錄，遵守安全生產、環境保護等方面的法律法規，無安全生產和環境污染責任事故，且從事細胞和基因治療等領域的自主研發、生產、銷售及服務的獨立法人企業、事業單位、社會團體及民辦非企業，以及經認定的戰略合作臨床試驗醫院、創新平臺、科研機構等（以下統稱為“企業”）
第二條 支持創新成果轉化
支持創新創業。支持國家和天津市重點實驗室創新成果轉化，支持擁有自主知識產權的項目團隊在區內注冊成立新公司，給予最高50萬元一次性資金支持。
給予房租支持。對于在區內租賃自用科研辦公場地的細胞和基因治療企業，按照每家企業不超過200平方米、最高2元/平米/天的標準，給予企業每年最高15萬元的房租支持。
支持項目融資。對于其中成功引入股權融資的企業，給予股權融資額2%的獎勵，單個企業每年不超過30萬元。
對國家和天津市重點實驗室及其合作單位推薦的創新創業項目，經評審符合條件的，參照上述標準執行。
第三條 支持新藥研發和產業化
支持新藥研發及生產。對于具有自主知識產權、核心關鍵技術和良好市場前景并承諾在區內實施產業化的細胞和基因治療創新藥物，進入I、II、III期臨床試驗階段的，按照研發進度分階段給予單品種最高500萬元、600萬元、1500萬元的資金支持。對獲得藥品批準文號并在高新區內注冊生產結算的，給予最高2500萬元的資金支持。
支持優勢產品培育。對年銷售收入首次突破1億元、3億元、5億元、10億元、20億元的細胞和基因治療藥物，分別給予最高150萬元、200萬元、300萬元、400萬元、600萬元的資金支持。
支持資格認定。對于獲得國家藥品監督管理局“突破性治療藥物”資格認定、美國食品藥品監督局（FDA）“孤兒藥”資格認定、歐洲藥品管理局（EMA）“孤兒藥”資格認定的，給予100萬元資金支持。
對于通過技術引進、技術許可等方式取得國外新藥品種在國內獨占許可權的細胞和基因治療藥物參照上述標準執行。
第四條 支持醫療機構研究轉化
支持研究者發起的臨床研究。支持建設細胞和基因治療藥物臨床試驗機構聯盟。鼓勵聯盟內的醫療機構開展以新藥臨床試驗申請（IND）為目的的研究者發起的臨床研究（IIT），單個項目給予醫療機構20萬元一次性資金支持。單個醫療機構年累計支持金額最高不超過100萬元。
支持推廣真實世界數據。鼓勵醫療機構開展真實世界臨床數據研究試點，對于使用真實世界數據獲批上市并在區內產業化的細胞和基因治療藥品，單品種給予50萬元一次性資金支持。
第五條 支持公共服務平臺搭建
支持公共服務平臺發展。支持專業機構在高新區內搭建細胞和基因治療領域公共技術服務平臺，提供注冊申報、科學研究、檢驗檢測等服務外包相關服務，按照年合同總額的5%給予每年最高200萬元資金支持。
支持細胞產品質檢質控平臺建設。支持國家、天津市重大創新平臺建設單位新建第三方細胞產品質檢質控服務平臺，按照不超過項目總投資額20%，給予最高1000萬元資金支持。
第六條 支持產業鏈配套
對區內新引進細胞和基因產業相關的試劑、生物材料、儀器設備等配套企業，按照不超過固定資產投資的8%給予最高2000萬元資金支持。對實現銷售收入的新引進配套企業，按照上年主營業務收入的1%給予最高100萬元資金支持。
第七條 支持專業人才引育
鼓勵企業加快人才引聚，發揮人才智力支撐作用。對新引進企業的新招聘員工，按年度發放租房和生活補貼，每人每年1.2萬元。積極推薦符合條件的人才申報市、區各類人才工程（計劃），主動做好申報輔導服務；支持人才聚集程度高的重點創新主體自主評價、認定青年人才。
第八條 支持產業生態營造
支持標準制定。支持企業圍繞細胞和基因治療全流程，在采集、存儲、運輸、生產、制備等環節主導或參與制定國際標準、國家標準、行業標準、地方標準，經專業評估認定后，對于牽頭企業最高給予每項300萬元、150萬元、80萬元、50萬元資金支持。參與企業按照上述標準金額減半給予支持。
支持產業活動。支持本政策適用范圍的企業、行業協會、聯盟等，在區內組織權威性、公益性的細胞和基因治療領域會議論壇、產業對接、學術競賽等活動，按照活動實際舉辦費用的30%，給予舉辦方最高30萬元的一次性資金支持。
支持獲獎項目。對于權威性、公益性的細胞和基因領域創新創業類賽事，按照實際獎項設置，給予舉辦方最高50萬元的一次性資金支持。支持賽事活動中的獲獎項目在區內實施產業化，支持方式參照“創新成果轉化支持”標準執行。
第九條 附則
符合本辦法規定的同一項目同時符合區內其它政策和上級政策規定的，按照“從優、從高、不重復”的原則予以支持。本辦法執行期自發布之日起至2025年12月31日。本辦法由天津濱海高新區管委會負責解釋。
來源：2022年10月20日天津濱海高新技術產業開發區
04、Science子刊：新研究表明CAR-T細胞有望用于研究真菌感染
在一項新的研究中，來自德國維爾茨堡大學和慕尼黑大學等研究機構的研究人員開發出一種對CAR-T細胞工程化過程進行改進的方法，據此他們構建出能夠協助對抗肺部真菌感染的CAR-T細胞。
經過基因改造的CAR-T細胞可以附著在癌細胞抗原上，幫助身體消除腫瘤。CAR-T細胞是通過從患者身上采集T細胞，然后經過基因改造使之表達一種識別癌細胞的嵌合抗原受體（CAR）而設計出來的。隨后，將CAR-T細胞重新輸注到相同的患者身上。傳統上，CAR T細胞被設計用來對抗癌癥，但在這項新的研究中，這些作者改進了這一過程，構建出能夠對付煙曲霉菌——一種可能導致免疫力低下的患者或接受化療的患者感染從而導致侵襲性肺曲霉病的真菌——的CAR-T細胞。近期，人們發現，患有COVID-19感染的人也更容易受到這種肺部感染的影響。
這項新的研究密切模擬了用于構建對抗癌癥的CAR-T細胞的過程。但是，他們沒有添加一種靶向癌細胞抗原的CAR受體，而是添加了一種靶向煙曲霉菌細胞壁的CAR受體。首先在培養皿中測試了他們新設計的CAR-T細胞，并發現它們能夠識別多種菌株的煙曲霉菌。他們還發現，他們的CAR-T細胞能夠通過釋放穿孔素和顆粒酶B來阻礙這種真菌生長，從而殺死它們。他們隨后在實驗室小鼠身上測試了他們的CAR-T細胞。他們發現，CAR-T細胞直接移動到感染部位，并且在附著在真菌上時，降低了真菌的數量，這反過來又幫助免疫系統消除了這種真菌感染。
來源：2022年10月20日生物谷
05、國家藥監局關于《大力推動干細胞應用轉化大力發展國家干細胞產業促進機制的建議》的答復函
國藥監建〔2022〕15號 對十三屆全國人大五次會議第0123號建議的答復
楊鏗代表：
您提出的關于大力推動干細胞應用轉化大力發展國家干細胞產業促進機制的建議收悉，現結合我局職能答復如下：
細胞治療技術是近年來國際醫學前沿重點發展領域，國家藥監局高度重視包括干細胞在內的生物醫藥新技術產品的審評能力建設和技術規范研究工作。
一、明確細胞治療產品的注冊申報路徑，增強產業研發信心
近年來，我國細胞治療類產品研究發展迅速，為更好的管理和服務相關科研機構和企業，《藥品注冊管理辦法》及其配套文件明確了按照藥品進行管理的細胞治療產品的申報注冊路徑，極大的提高了國內企業開展細胞和基因治療等先進生物技術產品研發申報的積極性。
二、研究制定干細胞研究相關技術指導原則
2017年，原食品藥品監管總局通過發布《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，明確了細胞治療產品的轉化路徑和申報要求。綜合考慮干細胞相關產品產業化過程中對監管和評價體系的需求，國家藥監局藥審中心于2021年發布《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》、《基因修飾細胞治療產品非臨床研究技術指導原則（試行）》，于2022年發布《免疫細胞治療產品藥學研究與評價技術指導原則（試行）》，持續完善技術評價體系。
三、積極探索細胞治療產品上市后監管路徑
在前期調研和研究的基礎上，國家藥監局著手在原有藥品監管法規體系基礎上，積極探索細胞治療類產品上市后的監管路徑、手段和監管措施。為促進我國干細胞研究與應用科學、有序、健康發展，針對細胞治療產品生產管理的特殊性，國家藥監局研究起草了《藥品生產質量管理規范》細胞治療產品附錄，以規范細胞治療產品的生產和質量控制行為，現已公開征求意見。
下一步，國家藥監局將與國家有關部門按照各自的職責，建立有效運行的監管體系，繼續完善相關管理規范和技術標準，為我國細胞治療領域健康發展營造良好環境。
國藥監建〔2022〕16號 對十三屆全國人大五次會議第1891號建議的答復
宋爾衛代表：
您提出的關于推動規范化細胞治療產業的的建議收悉，現結合我局職能答復如下：
細胞治療技術是近年來國際醫學前沿重點發展領域，國家藥監局高度重視包括細胞在內的生物醫藥新技術產品的審評能力建設和技術規范研究工作。
一、明確細胞治療產品的注冊申報路徑，研究制定并發布相關技術指導原則
為規范我國細胞治療產品的研發和注冊申報，更好的指導相關科研機構和企業研發細胞治療產品，《藥品注冊管理辦法》及其配套文件明確了按照藥品進行管理的細胞治療產品的申報注冊路徑。原食品藥品監管總局于2017年底制定并發布了涵蓋各類細胞及研發全過程的《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》。在此基礎上，國家藥監局藥品審評中心研究并制定了一系列的技術指導原則，如2021年發布的《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》、《基因修飾細胞治療產品非臨床研究技術指導原則（試行）》，2022年發布的《免疫細胞治療產品藥學研究與評價技術指導原則（試行）》。近期，國家藥監局相關專業技術部門正在研究進一步細化不同種類細胞產品具體技術要求，不斷完善相關產品技術評價體系。
二、積極推進長三角分中心、大灣區分中心建設
為促進醫藥產業在長三角和粵港澳大灣區的高質量發展，國家藥監局于2020年分別在上海市、廣東省深圳市設立了藥品審評檢查長三角分中心、醫療器械技術審評檢查長三角分中心、藥品審評檢查大灣區分中心、醫療器械技術審評檢查大灣區分中心，以更好支持當地醫藥企業研發創新，高效推進當地審評檢查工作。
三、積極探索細胞治療產品上市后監管路徑
為促進我國細胞研究與應用科學、有序、健康發展，國家藥監局研究起草了《藥品生產質量管理規范》細胞治療產品附錄，以規范細胞治療產品的生產和質量控制行為，現已公開征求意見。
下一步，國家藥監局將與國家有關部門按照各自的職責，建立有效運行的監管體系，繼續完善相關管理規范和技術標準，為我國細胞治療領域健康發展營造良好環境。
來源：2022年10月25日國家藥品監督管理局
06、Nat Med：雙靶向CAR NK細胞有望阻止NK細胞功能衰竭和腫瘤逃逸
在一項新的研究中，來自美國德克薩斯大學MD安德森癌癥中心的研究人員開發了一種新方法：除了對自然殺傷細胞（NK細胞）進行基因改造使之表達一種識別腫瘤抗原的嵌合抗原受體（CAR）之外，還對它們進行進一步基因改造使之表達一種抑制NK細胞自我識別的作為邏輯門起作用的CAR，這樣就使得這種雙靶向CAR NK細胞需要兩種信號才能殺死靶細胞。在臨床前實驗中，這種下一代CAR NK細胞通過克服一種導致NK細胞功能障礙和腫瘤復發的過程，改善了腫瘤的特異性并增強了抗腫瘤活性。
來源：2022年10月25日生物谷
07、好消息！北京醫院啟動“新型生物材料”治療宮腔黏連患者招募
近期，北京醫院啟動了一項新的宮腔黏連創新療法臨床試驗，該臨床試驗由婦產科王少為教授團隊主導，為難治性宮腔黏連的臨床治療提供一個全新、安全、有效的創新性治療方案，并公開招募參與臨床的患者。
宮腔粘連，又稱為Asherman綜合征，是一種常見的子宮內膜損傷性疾病，已經成為女性繼發性不孕的第二大病因。近日，發表于《Stem Cell Research & Therapy》的一篇綜述提出，細胞療法能夠治療包括薄型子宮內膜和宮腔粘連在內的許多疾病；尤其是臍帶間充質干細胞，具有容易獲得，快速自我更新，以及免疫原性低等優勢，基于干細胞與生物材料結合的創新療法被認為是再生子宮內膜的理想選擇。
來源：2022年10月27日干細胞