發(fā)布時間：2022-02-08 瀏覽量：0
01、細胞治療登上2022年兩會！北京今年將加快新型細胞治療、基因編輯等生物前沿技術(shù)突破和轉(zhuǎn)化應用
1月6日，北京市第十五屆人大五次會議在北京會議中心開幕。開幕會上，北京市市長陳吉寧作市人民政府工作報告。
政府工作報告中提出：
2022年將加快國際科技創(chuàng)新中心建設，構(gòu)筑創(chuàng)新驅(qū)動發(fā)展新優(yōu)勢，聚力提升原始創(chuàng)新能力 全面建設國家實驗室，加速建設綜合性國家科學中心。加大基礎(chǔ)研究投入力度，在未來科技前沿領(lǐng)域布局一批新型研發(fā)機構(gòu)，力爭取得更多基礎(chǔ)原創(chuàng)成果和底層技術(shù)突破。深化科技成果轉(zhuǎn)化和知識產(chǎn)權(quán)保護。
著力打造世界領(lǐng)先的科技園區(qū) 改革科技園區(qū)管理體制機制，加強空間統(tǒng)籌，優(yōu)化資源布局，提高專業(yè)化創(chuàng)新服務能力。支持專業(yè)孵化器等創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)平臺建設，加大力度吸引天使、創(chuàng)投等資本在園區(qū)聚集，引導開展長期投資、硬科技投資，形成以公共平臺、底層技術(shù)、龍頭企業(yè)等為核心的多樣化創(chuàng)新生態(tài)。
大力促進高精尖產(chǎn)業(yè)能級躍升 進一步做強新一代信息技術(shù)、醫(yī)藥健康“雙引擎”，推動集成電路、人工智能、通信等領(lǐng)域“卡脖子”技術(shù)實現(xiàn)新突破，加快新型細胞治療、基因編輯等生物前沿技術(shù)突破和轉(zhuǎn)化應用，加速創(chuàng)新藥、高端醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)化進程。優(yōu)化調(diào)整高精尖產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動計劃，推動小米汽車開工、理想汽車建設。
來源：2022年1月7日北京市人民政府
02、國家藥監(jiān)局發(fā)布《GMP附錄-細胞治療產(chǎn)品》（征求意見稿）
1月6日，國家藥監(jiān)局發(fā)布了《國家藥監(jiān)局綜合司公開征求《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范-細胞治療產(chǎn)品附錄（征求意見稿）》意見》的公告：
范圍：
本附錄所述的細胞治療產(chǎn)品是指人源的活細胞產(chǎn)品，包括經(jīng)過或未經(jīng)過基因修飾的細胞，如自體或異體的免疫細胞、干細胞、組織細胞或細胞系等產(chǎn)品，不包括輸血用的血液成分、已有規(guī)定的移植用造血干細胞、生殖相關(guān)細胞，以及由細胞組成的組織、器官類產(chǎn)品等。
來源:2022年1月6日國家藥品監(jiān)督管理局
03、《2022年中國干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)全景圖譜》
(附市場規(guī)模、競爭格局和發(fā)展前景等)—產(chǎn)業(yè)鏈剖析：產(chǎn)業(yè)鏈上游成熟，中下游仍有待拓展
中國干細胞醫(yī)療行業(yè)具備了一定的產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)。從上游的干細胞存儲（干細胞采集與存儲企業(yè)），中游的藥物研發(fā)（干細胞增殖與藥物研發(fā)企業(yè)）到下游（三甲醫(yī)院為主）的臨床治療，目前已形成了相對完整的干細胞產(chǎn)業(yè)鏈。其中上游是最成熟的一環(huán)，中下游仍有待進一步拓展。相關(guān)業(yè)務主要集中在上游，而中下游業(yè)務目前大多處于臨床實驗階段或市場實驗階段。
--干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)發(fā)展歷程：已進入臨床治療有序開展階段
縱觀中國干細胞醫(yī)療過去十余年的發(fā)展，由模糊、混亂逐步走向規(guī)范化、產(chǎn)業(yè)化、明確化，在這個過程中，政府支持的力度逐步加強。至今，我國干細胞基礎(chǔ)研究已走在全球前列，但臨床轉(zhuǎn)化方面依然面臨著瓶頸。隨著干細胞臨床治療的相關(guān)法律標準的發(fā)布，中國逐漸進入干細胞臨床治療全面、有序開展的時代。
--干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)政策背景：政策及項目撥款支持產(chǎn)業(yè)發(fā)展
進入“十四五”時期以來，政策紅利繼續(xù)加持。2021年初國家重點研發(fā)計劃“十四五”總體布局形成，將“干細胞研究與器官修復”納入“十四五”第一批啟動國家研發(fā)計劃的6個重點專項，持續(xù)促進干細胞研究的規(guī)范和臨床應用的轉(zhuǎn)化。
公司專項
--干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀
根據(jù)國際研究機構(gòu)Grand View Research的研究數(shù)據(jù)顯示，全球干細胞市場規(guī)模從2016年的68.7億美元增長到2020年的93.8億美元。與此同時，BIS Research的研究數(shù)據(jù)顯示，2018年全球干細胞市場規(guī)模為75.54億美元。
根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院管理的臨床研究登記系統(tǒng)(Clinicaltrials.gov)數(shù)據(jù)顯示，截至2022年1月4日，全球登記的干細胞臨床研究項目共計6065項。
目前全球登記的干細胞臨床研究項目主要是成體干細胞臨床試驗，涉及血液病、腫瘤、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、心臟疾病、免疫系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域，其中美國保持絕對領(lǐng)先的地位，截至2022年1月4日，美國干細胞臨床研究項目數(shù)量達到2865項;中國、法國和德國的干細胞臨床研究項目數(shù)量分別為659項、378項和329項。
根據(jù)成體干細胞開發(fā)應用國家地方聯(lián)合工程實驗室統(tǒng)計數(shù)據(jù)，截至2021年12月，全球已經(jīng)有21款干細胞產(chǎn)品獲批上市，分布于美國、歐盟、韓國、加拿大、澳大利亞和日本等地。
目前獲批的間充質(zhì)干細胞(MSC)產(chǎn)品同樣是10種，目前的MSC產(chǎn)品根據(jù)其作用機制和批準的適應癥分為兩大類：組織修復和免疫調(diào)節(jié)。
--中國干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀
中國的干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)主要包括干細胞治療服務業(yè)務、干細胞存儲業(yè)務和干細胞制藥業(yè)務。根據(jù)QYResearch的最新調(diào)研數(shù)據(jù)，中國干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模在全球市場規(guī)模中的占比由2016年的18.8%上漲至2020年的21.9%。結(jié)合全球干細胞醫(yī)療市場規(guī)模進行測算，2020年，中國干細胞醫(yī)療市場規(guī)模約為20.57億美元，折合人民幣約140億元(匯率：1USD=6.8CNY)。中國干細胞醫(yī)療市場規(guī)模在全球的占比提升。
在干細胞臨床應用方面，根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)公示信息顯示，截止2022年1月5日，共有23個干細胞新藥項目獲得國家臨床默示許可。分別是胎盤、臍帶、骨髓、牙髓、宮血、異體/自體脂肪來源的間充質(zhì)干細胞，適應證包括了膝骨關(guān)節(jié)炎、類風濕關(guān)節(jié)炎、糖尿病足潰瘍、肺纖維化、肝衰竭、卒中、急性呼吸窘迫綜合征、牙周炎、克羅恩病和GvHD等。
--干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)發(fā)展前景及趨勢分析
干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)鏈的發(fā)展涉及干細胞存儲、干細胞藥物開發(fā)、干細胞治療，未來三個方向的發(fā)展空間均巨大。根據(jù)QYResearch的研究數(shù)據(jù)，2020-2026年，中國干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模復合增長率約為15%，未來幾年，中國干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模在全球市場規(guī)模中的占比將進一步上漲。前瞻保守估計，到2026年，中國干細胞醫(yī)療產(chǎn)業(yè)市場規(guī)模將達到325億元。
來源：2022年1月10日干細胞
04、“建議特許自貿(mào)區(qū)內(nèi)的臨床機構(gòu)開展干細胞治療臨床應用以及成本性收費”—湖南省政協(xié)四位委員聯(lián)名建言
【背景】
習近平總書記指出，重大科技創(chuàng)新成果是國之重器、國之利器，必須牢牢掌握在自己手上，必須依靠自力更生、自主創(chuàng)新。“干細胞研究與器官修復”被列為“十四五”國家重點研發(fā)計劃首批啟動重點專項任務。《湖南省醫(yī)藥行業(yè)“十三五”發(fā)展規(guī)劃》《湖南省健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃（2016—2020年）》《湖南省“十三五”科技創(chuàng)新規(guī)劃》《健康湖南“十四五”建設規(guī)劃》均對發(fā)展干細胞技術(shù)、推動重大藥物產(chǎn)業(yè)化進行了部署。然而，受政策限制，臨床應用與轉(zhuǎn)化缺少通道，臨床轉(zhuǎn)化與產(chǎn)業(yè)化進程較為緩慢，僅依托企業(yè)自身難以形成干細胞與再生醫(yī)學產(chǎn)業(yè)集群。
【建議】
省政協(xié)委員吳金明、孔和平、陳宏忠、鄭安生聯(lián)名建議湖南參照天津、深圳等地做法，特許自貿(mào)區(qū)內(nèi)的臨床機構(gòu)開展干細胞治療臨床應用以及成本性收費，以吸引全國干細胞技術(shù)及備案企業(yè)在園區(qū)聚集，形成虹吸效應，加速科研項目落地、轉(zhuǎn)化、孵化以及產(chǎn)業(yè)化，促進湖南省干細胞與再生醫(yī)學產(chǎn)業(yè)集群發(fā)展。建議省藥監(jiān)局及相關(guān)主管部門成立專門藥物申報專項工作組，按照省內(nèi)干細胞與再生醫(yī)學戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)集群龍頭企業(yè)的標準，支持干細胞公司快速進行干細胞藥物申報，填補湖南省甚至國內(nèi)國家一類生物創(chuàng)新藥的空白。
2022年1月17日《湖南日報》05版
05、Science子刊：科學家成功對T細胞進行改造使其攜帶兩種能尋找癌細胞的受體 有望幫助開發(fā)新型個體化抗癌療法
研究人員給予T細胞吸附上了兩個工程化受體，他們旨在解決CAR-T細胞癌癥療法中所面臨的最大的問題，即該療法并不適合每個人，研究者認為，有相當一部分癌癥患者的疾病會反復，而這種雙受體策略或許就能增加這種形式免疫療法的有效性并降低療法的失敗率。研究者認為，“揮舞”著兩種受體的T細胞能使得CAR-T細胞的抗癌能力翻倍，而使用這種雙重策略還能額外增強血液中CAR-T細胞的持久性，因此，科學家們希望這種新型CAR-T細胞能夠追蹤經(jīng)常躲避單受體CAR-T細胞的隱蔽惡性細胞，擁有這兩種受體或許能夠減少癌細胞播種的可能性，從而就能進一步降低癌癥患者的發(fā)病率。
能提供組合性激活和共刺激信號的第二代CARs或能誘發(fā)令人印象深刻的臨床反應；研究者Katsarou及其同事在實驗室培養(yǎng)皿和動物模型中測試了這種雙受體T細胞，通過對這些細胞的表現(xiàn)分析，研究者發(fā)現(xiàn)，這種類型的修飾或許能夠解決CAR-T細胞壽命短和低抗原密度無效的雙重挑戰(zhàn)，這或許就能使得改變后的細胞對很多患者不起作用，這一研究的關(guān)鍵在于向T細胞中引入了兩類受體，一種是傳統(tǒng)的前和抗原受體，另外一種則是嵌合共刺激受體（CCR， chimeric costimulatory receptor）。
與傳統(tǒng)的CAR-T細胞相比，這種CAR-CCR T細胞組合對培養(yǎng)液中的低抗原多發(fā)性骨髓瘤和白血病細胞會更加敏感，新型雙重受體T細胞還能在多發(fā)性骨髓瘤和低抗原白血病中不斷擴大并持續(xù)更長時間，這同時也延長了患者的生存時間并推遲了其癌癥的進展。這種新型療法是針對患者的個體化癌癥療法，因為患者自身的細胞就是關(guān)鍵組分；臨床醫(yī)生會將癌癥患者的血液樣本送到藥物制造商的實驗室中，在那里T細胞就能被修飾來識別癌癥靶點CD19。
綜上，本文研究結(jié)果表明，這種經(jīng)過改造的雙受體T細胞或有望幫助開發(fā)新型療法來治療癌癥患者，而這種新型療法的應用能夠改善臨床的治療結(jié)果并加速CAR-T細胞治療多種惡性腫瘤的進展。
來源：2022年1月20日生物谷
06、重磅發(fā)布！國家兩部委聯(lián)合發(fā)文：放寬深圳醫(yī)藥市場準入限制，支持干細胞治療、免疫治療、基因治療等新型醫(yī)療產(chǎn)品、技術(shù)研發(fā)
據(jù)發(fā)改委網(wǎng)站1月26日消息，國家發(fā)展改革委、商務部聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于深圳建設中國特色社會主義先行示范區(qū)放寬市場準入若干特別措施的意見》，其中包含六大領(lǐng)域、24條特別措施，支持深圳大膽闖、大膽試。意見提出創(chuàng)新醫(yī)藥健康領(lǐng)域市場準入機制。支持干細胞治療、免疫治療、基因治療等新型醫(yī)療產(chǎn)品、技術(shù)研發(fā)。
具體來看：
三、創(chuàng)新醫(yī)藥健康領(lǐng)域市場準入機制
（十）放寬醫(yī)藥和醫(yī)療器械市場準入限制。允許采信由國家認監(jiān)委會同國家藥監(jiān)局認定的第三方檢驗機構(gòu)出具的醫(yī)療器械注冊檢驗報告。支持在深圳本地藥品、醫(yī)療器械的全生命周期臨床評價（包括新藥械上市前審批注冊、已獲批藥械說明書修改、上市后安全性研究與主動監(jiān)測）中推廣真實世界數(shù)據(jù)應用，重點覆蓋臨床急需、罕見病治療、AI醫(yī)療算法、精準醫(yī)療、中醫(yī)藥等領(lǐng)域的臨床評價，進一步加快新產(chǎn)品上市進程，及時發(fā)現(xiàn)和控制已上市產(chǎn)品使用風險。加快AI醫(yī)療算法商業(yè)化和臨床應用水平。（國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)生健康委、市場監(jiān)管總局等單位會同深圳市組織實施）
（十一）試點開展互聯(lián)網(wǎng)處方藥銷售。建立深圳電子處方中心（為處方藥銷售機構(gòu)提供第三方信息服務），對于在國內(nèi)上市銷售的處方藥，除國家明確在互聯(lián)網(wǎng)禁售的藥品外，其他允許依托電子處方中心進行互聯(lián)網(wǎng)銷售，不再另行審批。深圳電子處方中心對接互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院、深圳醫(yī)療機構(gòu)處方系統(tǒng)、各類處方藥銷售平臺、廣東省國家醫(yī)保信息平臺、支付結(jié)算機構(gòu)、商業(yè)類保險機構(gòu)，實現(xiàn)處方相關(guān)信息統(tǒng)一歸集及處方藥購買、信息安全認證、醫(yī)保結(jié)算等事項“一網(wǎng)通辦”，探索運用數(shù)字人民幣進行交易結(jié)算。深圳電子處方中心及深圳市相關(guān)部門要制定細化工作方案，強化對高風險藥品管理，落實網(wǎng)絡安全、信息安全、個人信息保護等相關(guān)主體責任。利用區(qū)塊鏈、量子信息技術(shù)，實現(xiàn)線上線下聯(lián)動監(jiān)管、藥品流向全程追溯、數(shù)據(jù)安全存儲。深圳電子處方中心與已批準試點的海南等電子處方中心實現(xiàn)信息互聯(lián)互通互認。（深圳市會同國家發(fā)展改革委、國家衛(wèi)生健康委、國家藥監(jiān)局、國家醫(yī)保局、銀保監(jiān)會、國家中醫(yī)藥局等單位組織實施）
（十二）優(yōu)化人類遺傳資源審批準入服務。提升深圳人類遺傳資源審批服務能力，探索設立人類遺傳資源審批管理平臺，支持干細胞治療、免疫治療、基因治療等新型醫(yī)療產(chǎn)品、技術(shù)研發(fā)，優(yōu)化臨床實驗中涉及國際合作的人類遺傳資源活動審批程序，對出入境的人體組織、血液等科研樣本、實驗室試劑實施風險分類分級管理，在保證生物安全的前提下，對低風險特殊物品給予通關(guān)便利并在使用、流向及用后銷毀等環(huán)節(jié)做好檔案登記。（科技部、海關(guān)總署、深圳市會同國家藥監(jiān)局、國家衛(wèi)生健康委等單位組織實施）
（十三）放寬醫(yī)療機構(gòu)資質(zhì)和業(yè)務準入限制。下放深圳受理港澳服務提供者來深辦醫(yī)審批權(quán)限，進一步優(yōu)化港澳獨資、合資醫(yī)療機構(gòu)執(zhí)業(yè)許可審批流程。鼓勵有優(yōu)秀臨床經(jīng)驗或同行認可度高的境外醫(yī)療技術(shù)骨干按規(guī)定來深執(zhí)業(yè)。探索建立與國際接軌的醫(yī)院評審認證標準體系。支持在深圳開業(yè)的指定醫(yī)療機構(gòu)使用臨床急需、已在港澳上市的藥品和臨床急需、港澳公立醫(yī)院已采購使用、具有臨床應用先進性的醫(yī)療器械，探索開展國際遠程會診。按照醫(yī)藥研究國際標準建立區(qū)域倫理中心，指導臨床試驗機構(gòu)倫理審查工作，接受不具備倫理審查條件的機構(gòu)委托對臨床試驗方案進行倫理審查，鼓勵醫(yī)療機構(gòu)與合同研究組織（CRO）合作，提升醫(yī)療臨床試驗技術(shù)能力和質(zhì)量管理水平。優(yōu)化完善醫(yī)療機構(gòu)中藥制劑審批和備案流程，支持開展中藥臨床試驗和上市后評價試點，鼓勵建設現(xiàn)代化研究型中醫(yī)院。支持符合條件的民營醫(yī)院建設住院醫(yī)師規(guī)范化培訓基地。科學制定大型醫(yī)用設備配置規(guī)劃，優(yōu)化大型醫(yī)用設備配置評審標準，在大型醫(yī)用設備配置規(guī)劃數(shù)量方面，充分考慮社會辦醫(yī)療機構(gòu)配置需求，支持社會辦醫(yī)發(fā)展。（國家衛(wèi)生健康委、人力資源社會保障部、國家藥監(jiān)局、國家中醫(yī)藥局、海關(guān)總署等單位按職責分工會同深圳市組織實施）
來源：2022年1月26日中華人民共和國國家發(fā)展和改革委員會
07、關(guān)于醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)科研用人類生物樣本管理暫行辦法（征求意見稿）公開征求意見的公告
為進一步加強醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)科研用人類生物樣本的管理，規(guī)范相關(guān)行為，促進生物樣本資源有效利用，提升醫(yī)學研究水平，我委研究起草了《醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)科研用人類生物樣本管理暫行辦法（征求意見稿）》（見附件）。現(xiàn)面向社會公開征求意見，社會公眾可通過以下方式書面提出反饋意見。
來源：2022年1月29日國家衛(wèi)生健康委科教司