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10月8日，國家兒童健康與疾病臨床醫學研究中心、國家兒童區域醫療中心，浙江大學醫學院附屬兒童醫院（下稱浙大兒院）副院長、腎臟泌尿中心主任毛建華教授介紹了有關CAR-T治療難治性系統性紅斑狼瘡患兒的情況。

SLE是自身免疫介導的彌漫性結締組織病，常侵犯多系統和多臟器，可能產生嚴重的并發癥甚至死亡。對于兒童患者而言，臨床表現比成人更復雜，且預后更為嚴重[1]。

系統性紅斑狼瘡是一種自身免疫性疾病，發病原因不明，會影響多個器官，如肺和腎臟等，嚴重情況下還可能對中樞神經系統造成傷害，其最具特征性的癥狀就是面頰出現蝶性紅斑。 

另外，紅斑狼瘡并不具有傳染性，不會通過皮膚接觸、咳嗽等途徑從一個人傳播給另一個人。

目前針對紅斑狼瘡仍缺乏根治手段，治療目標是改善癥狀、控制病情，保證長期生存、預防器官損傷，盡可能降低疾病的活動度和減少藥物不良反應，提高患者生活質量并指導患者管理疾病等。

2023年的5月4日，華中科技大學附屬協和醫院宣布：成功運用CAR-T細胞免疫療法根治系統性紅斑狼瘡。該院血液病研究所專家團隊將CAR-T療法瞄準腫瘤外的“新靶點”——紅斑狼瘡，經過兩周的時間，女大學生小饒（化名）各項炎性免疫指標恢復到正常水平。

一項發表在國際頂級期刊《新英格蘭醫學雜志》的研究，德國研究團隊利用CAR-T細胞療法成功治療一名患有嚴重系統性紅斑狼瘡的20歲女性患者。據了解，這是全球首例接受CAR-T細胞應用研究的系統性紅斑狼瘡患者。

以往CAR-T細胞療法，通過體外改造T細胞，使其帶上能特異性識別腫瘤細胞表面抗原的抗體，從而實現對腫瘤細胞的精準攻擊。而這項研究中研究人員對取自患者的T細胞進行體外改造，使其帶上能識別“叛變”B細胞上CD19蛋白的抗體。

結果顯示：CAR-T細胞應用后44天，該患者體內抗體消失了，病情也得到了緩解，而且沒有發生明顯副作用。

系統性紅斑狼瘡目前仍是一種棘手的疾病，標準治療方案對部分系統性紅斑狼瘡難以延緩進展，更無法治愈。雖然現階段有關細胞臨床應用的細胞類型、劑量、移植途徑以及治療費用等，都有待進一步考量，但是通過這些臨床研究數據來看，目前這些應用案例是有著積極向好結果的，這也為眾多患者帶來了新的希望。

相信隨著現有一些問題的解決、研究的不斷深入，細胞的臨床應用在系統性紅斑狼瘡方向也會取得更大的突破，得以造福更多的紅斑狼瘡患者。