發布時間：2024-06-27 瀏覽量：0
神經系統疾病，如阿爾茨海默病、帕金森病、腦卒中等，給患者和社會帶來了沉重的負擔。近日，全球疾病負擔神經系統疾病協作組發表了《一項對【2021年全球疾病負擔研究（GBD 2021）】的系統性分析》，針對1990年至2021年間由37種疾病導致的神經系統健康損失及相關風險因素，進行了全球、區域和國家層面的估計[1]。
經統計，2021年估計有34億人患有影響神經系統的疾病，相當于世界總人口的43.1%（40.5~45.9）。這些神經系統疾病已導致1110萬（975萬~1380萬）人死亡，并導致1.68億（1.14億~2.43億）健康壽命損失和2.75億（2.47億~3.16億）過早死亡，因此，尋找一種有效、可靠的治療神經系統疾病的方法尤為重要。
工程化外泌體：一種新型的治療策略
PART 01
近年研究表明，工程化外泌體作為一種新型的治療策略，為神經系統疾病的治療帶來了新的希望。天然外泌體是一種由細胞分泌的納米級囊泡，在細胞間的信息傳遞、物質運輸和免疫調節等過程中發揮著重要作用。工程化外泌體是通過對天然外泌體進行基因修飾或化學修飾，使其具有特定的功能和靶向性。例如，通過將外泌體表面的特異性受體或配體與治療藥物結合，可以實現外泌體的主動靶向，提高藥物的治療效果。此外，還可以通過基因工程技術將外泌體表面的蛋白或 RNA 進行修飾，改變其生物學特性，從而提高治療效果。
圖 |工程化外泌體用于藥物靶向遞送
工程化外泌體
在神經系統疾病治療中的應用
PART 02
外泌體是一種將遺傳物質和藥物輸送到中樞神經系統的理想載體，工程化外泌體的改造為藥物進入并在神經系統中轉運開辟了新的途徑。開發具有疾病治療靶向功能的工程化外泌體，可以增加藥物在腦部疾病病灶位置的積累，克服全身給藥后神經系統病變靶向不良導致治療效果不佳的缺點。
澳門大學在Theranostics雜志上發表了一篇關于工程化外泌體用于腦血管和神經退行性疾病的治療的綜述，概述了生物工程外泌體改進的靶向功能、示蹤和成像技術、給藥方法、血腦屏障內化以及外泌體在腦血管和神經退行性疾病中的治療效果，評估了該研究領域的臨床機遇和挑戰[2]。
目前已有研究將外泌體作為神經藥物遞送載體，利用動物和細胞模型評估工程化外泌體治療神經系統疾病的有效性。如Cui GH 等人將神經系統靶向肽結合到 MSC-Exo 表面，通過與乙酰膽堿受體的特異性相互作用，外泌體可以有效地進入神經元細胞。與天然外泌體相比，RVG的修飾使MSC-Exo在大腦皮層和海馬體中的分布增加了約3倍，在海馬體中減少了2倍的斑塊沉積，顯著下調TNF-α、IL-β和IL-6水平，顯著提高IL-10水平，改善阿爾茨海默病小鼠認知功能[3]。
工程化外泌體的挑戰與未來
PART 03
工程化外泌體作為一種新型的治療策略，為神經系統疾病的治療帶來了新的希望。通過實現外泌體的神經靶向性，我們可以提高藥物的治療效果，減少全身副作用。未來，我們需要進一步優化工程化外泌體的制備和檢測方法，評估其治療神經系統疾病的安全性和有效性。山東省齊魯細胞治療工程技術有限公司致力于搭建外泌體工程化研發平臺，致力于實現外泌體工程化改造，深入探索外泌體在醫療領域的巨大潛力，以期為神經系統疾病治療領域提供創新的解決方案。
【注】文章內容旨在科普細胞知識，進行學術交流分享，了解行業前沿發展動態，不構成任何應用建議。
