發布時間：2024-05-17 瀏覽量：0
QUESTION.
ANSWER.
談到在該藥物研發有哪些難點，馬賀然博士表示細胞藥物跟傳統的化學藥物有著很大的區別，“化學藥物有明確的化學結構，清晰的作用靶點作用機制，但是細胞藥物的復雜程度是化學藥物的很多倍，它可以說是目前最復雜的藥物，從工藝方面來說，它的供體來源和培養體系中的很多工藝參數，都影響著細胞藥物的質量屬性。每一個工藝參數的確定，都需要大量的研究數據支持。從質量方面來說，我們把它分為四個大的方向：微生物學安全性、生物學安全性、生物學有效性、和一般細胞生物學屬性。再細分又可以分為幾十個小的項目，所有這些點都是我們需要質控的地方。”
淺談針對肝硬化干細胞療法的優勢
在對比傳統針對于肝硬化的藥物及治療方式的方面，干細胞藥物具有哪些優勢。關于傳統治療方式，馬賀然博士介紹到：“傳統針對肝硬化失代償期患者的治療，主要是針對病因的藥物、抗肝纖維化藥物及補充白蛋白、利尿、血液凈化（人工肝）和血管介入等對癥治療。這些治療雖然可以有效延緩患者疾病的進展，但無法完全逆轉所有患者的肝臟功能減退。目前，肝移植仍然是治療失代償肝硬化最有效的手段。但由于供體肝臟來源缺乏，只有少數患者能得到移植治療，遠不能滿足失代償期肝硬化治療的臨床需求。
而干細胞通過旁分泌的途徑，分泌多種細胞因子和外泌體，來改善肝臟的微環境，抑制肝星狀細胞的活性，從而實現改善肝功能和修復肝臟結構的治療作用。”
干細胞針對肝硬化的效果及安全性
針對干細胞療法在失代償期肝硬化方向的效果問題，馬賀然博士提到國內外已經有比較多相關的臨床研究，大部分的研究表明，干細胞的短期療效可以改善肝功的指標，比如腹水、白蛋白、膽紅素等等，長期療效可以延長患者生存期。
并且，馬賀然博士科普到“早在2014年，我國中華醫學會就發布了首個干細胞移植治療失代償期肝硬化的專家共識。2021年又做了更新，這也說明，干細胞的療效在業內是得到專家的廣泛認可的。”
與此同時我們也了解到2022至2023年，我國相繼頒布了《細胞治療產品生產質量管理指南（試行）》、《“干細胞研究與器官修復”重點專項2022年度項目申報指南（征求意見稿）》、《人源性干細胞及其衍生細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》等多條法規，對干細胞產品的臨床試驗、質量管理、生產管理、臨床應用（如干細胞與器官衰老、新型冠狀病毒肺炎、心血管功能重塑）等方面，進行了更加規范的管理，在品質方面的更加嚴謹、嚴格的管控也會讓選擇使用的人更加的安心。
未來展望
在本期采訪的最后，馬賀然博士介紹到齊魯細胞馬上要開啟1期的臨床試驗，牽頭單位是在肝病領域走在全國的前列首都醫科大學附屬北京友誼醫院，目前在儲備一些符合入組標準的受試者，如果有符合條件受試者朋友可以報名參加。
2023年全球干細胞治療市場收入為2.86億美元左右，且具有廣闊的發展潛力。預計到2028年，干細胞市場估值將高達6.15億美元。目前全球范圍內獲批的干細胞產品主要集中在日本、韓國、美國、歐盟等地。近幾年，我國也在大力扶持干細胞技術的發展，目前已將干細胞發展列入“十四五”發展規劃。我們期待隨著干細胞藥物研究規模的不斷擴大，再生醫療技術可以讓更多的患者獲益！
