發(fā)布時間：2024-05-23 瀏覽量：0
近期，在美國開展的一項實驗性干細胞治療癲癇的結果顯示：兩名患者在治療一年后癲癇發(fā)作完全減少，癲癇發(fā)作率甚至降低了90%以上！
根據(jù)報告，兩名患者都患有耐藥性內(nèi)側顳葉癲癇(MLTE)，第一名患者有7年癲癇發(fā)作史，在干細胞療法給藥前的六個月內(nèi)，平均每月發(fā)作32次；第二名患者有9年癲癇發(fā)作史，在治療前的六個月內(nèi)，平均每月發(fā)作14次。接受干細胞療法的臨床試驗研究后，第一位患者報告癲癇發(fā)作頻率降低了95%以上，達到了預先設定的療效終點，同時，第二名患者在接受治療7個月后癲癇發(fā)作頻率降低了90%以上[8]。
更關鍵的是，兩名受試者均未報告嚴重不良事件。
關于癲癇及其現(xiàn)階段治療難點
PART 01
提起癲癇（epilepsy），大家可能并不陌生，在我國約有900萬癲癇患者，每年新增癲癇患者約40萬。現(xiàn)階段常見的治療方式主要是藥物治療，但在每年新發(fā)的40萬患者中，僅25%接受了合理治療，有41%的患者從未接受過抗癲癇藥物治療，其中三分之一人群使用抗癲癇藥物后，會產(chǎn)生抗藥性，治療效果并不理想。
癲癇是由大腦神經(jīng)元病態(tài)過度放電引起，以反復癇性發(fā)作為特征的慢性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，該病的特點就是反復發(fā)作，典型癥狀為意識障礙和驚厥，也可表現(xiàn)為感覺、精神活動或內(nèi)臟等功能異常。經(jīng)過多年臨床研究證據(jù)總結下來，炎癥、神經(jīng)受損、遺傳或許是誘發(fā)癲癇的三大根本原因。
癲癇發(fā)作可能會導致殘疾并嚴重損害患者生活質量，目前對于癲癇患者來說幾乎沒有有效治療選擇，藥物治療也只是控制發(fā)作頻率卻無法根治，且藥物還會對患者產(chǎn)生副作用，約35%的患者會產(chǎn)生抗藥性，對于一些難治性局灶性癲癇患者，可以選擇手術或消融癲癇發(fā)作區(qū)，但由于手術會破壞組織，可能會產(chǎn)生更嚴重的副作用。
現(xiàn)有臨床的局限性也在一定程度上推進了干細胞再生醫(yī)學的發(fā)展契機，文章開頭提到的案例，接受干細胞的臨床研究實驗后，患者癲癇發(fā)作率直接降低了90%以上！這也讓我們看到干細胞干預癲癇的潛力。近年來一些關于干細胞治療癲癇的臨床研究證實了間充質干細胞在癲癇的臨床應用方面的潛力，能夠在一定程度上為癲癇患者緩解癥狀。
干細胞—對抗癲癇新策略
PART 02
案例一：外傷性癲癇臨床研究
2013年，一項關于人臍帶間充質干細胞移植聯(lián)合高壓氧治療外傷性癲癇的臨床研究數(shù)據(jù)發(fā)表，結果顯示該療法臨床療效較好，安全性高，值得臨床推廣應用。
湖北醫(yī)藥學院附屬十堰人民醫(yī)院神經(jīng)外科在2009年10月至2012年7月收治的48例早發(fā)外傷性癲癇患者，應用隨機數(shù)字表法分為聯(lián)合治療組和單一治療組各24例。
聯(lián)合治療組中男性15例，女性9例，年齡20~63歲。單一治療組中男性14例，女性10例，年齡21~65歲。兩組患者在性別、年齡方面比較差異無統(tǒng)計學意義，具有可比性。
聯(lián)合治療組患者進行人臍帶間質干細胞移植并聯(lián)合使用高壓氧療法。單一治療組僅采取與聯(lián)合治療組同樣的高壓氧療法。在治療前與治療后兩組患者在癲癇發(fā)作的間期均采用SPECT檢查患者腦血流灌注情況，并做好記錄。
結果顯示，兩組患者經(jīng)過不同的治療方案治療后，聯(lián)合治療組的療效（95.83%）較單一治療組療效（33.33%）好，安全性高，此結果與既往研究結果類似。
案例二：難治性癲癇臨床試驗
2017年，F(xiàn)edor Hlebokazov等白俄羅斯科學家針對難治性癲癇患者，開展一項I期開放標簽臨床試驗，使用患者自體骨髓來源間充質干細胞聯(lián)合標準抗癲癇藥物治療。
22名難治性癲癇患者被分配到治療組和對照組。在對照組中，12名患者只接受標準抗癲癇藥物治療；而治療組的10名患者還要接受2次間充質干細胞治療。
治療后隨訪時間超過1年，細胞治療組在總緩解率上有明顯優(yōu)勢（80%）：10名患者中有8人對藥物有反應，其中3人完全緩解（一年及以上無癲癇發(fā)作）。而對照組（16.7%）僅2人有反應。
根據(jù)醫(yī)院焦慮和抑郁量表（HADS）和腦電圖（EEG），細胞治療組分別觀察到焦慮和抑郁評分和陣發(fā)性癲癇樣活動降低，簡易精神狀態(tài)評價量表（MMSE）評分也有所改善。
案例三：耐藥性癲癇臨床試驗
2021年，白俄羅斯的科研人員運用間充質干細胞治療耐藥性癲癇患者，開展了一項I/II期臨床試驗，再次證實了間充質干細胞有助于減少癲癇發(fā)作次數(shù)，改善患者精神狀態(tài)。
在本次研究共納入67名患者，分為兩組。其中33名為對照組人員只接受標準抗癲癇藥物治療。其他34名患者在藥物治療基礎上接受自體骨髓來源間充質干細胞移植。
在6個月隨訪時，細胞治療組61.7%的患者（21/34）對治療有反應，到12個月時增加到76.5%（26/34）。而對照組6個月時僅24.2%（8/33）有反應，到12個月時只剩3%（1/33）有反應。
未來展望
PART 03
間充質干細胞的多向分化潛能、造血支持、組織修復、免疫調節(jié)等特性，一直是科學研究的焦點。
干細胞進入人體后，通過引導神經(jīng)細胞活化，促使腦部受損細胞進行DNA修護，重建神經(jīng)網(wǎng)絡，激發(fā)神經(jīng)自身保護功能，恢復病灶區(qū)域神經(jīng)功能，從而修護大腦內(nèi)受損神經(jīng)元。目前的多項臨床研究均表明，間充質干細胞可能通過釋放營養(yǎng)因子和抗炎因子，幫助維持大腦受損區(qū)域的神經(jīng)元穩(wěn)態(tài)，有助于抑制癲癇的發(fā)生。
隨著相關研究的深入及成熟，希望干細胞方案能夠早日惠及更多癲癇病患。
【注】文章內(nèi)容旨在科普細胞知識，進行學術交流分享，了解行業(yè)前沿發(fā)展動態(tài)，不構成任何應用建議。
