發布時間:2024-04-11 瀏覽量:0


帕金森是一種常見于中老年的神經系統變性疾病,影響全世界約1000萬人,今天是第28個“世界帕金森病日”,今年的主題為:“和諧共生,美好生活”。
帕金森近年來發病率迅速上升,據統計中國帕金森病發病率約為1.7%,目前我國已有超過300萬帕金森患者,但患者中約有48%的人并沒有意識到自己患病,早期帕金森病的延誤治療率高達60%。帕金森已成為繼腫瘤、心腦血管病之后中老年人的“第三殺手”,嚴重影響患者的生活質量,也給家庭和社會帶來沉重負擔。
手抖=帕金森?

帕金森病是由中腦神經元變性丟失引起的,是一種好發于老年人的慢性神經退行性疾病,又稱為“震顫麻痹”。其典型臨床表現為靜止性震顫、行動遲緩、肌強直姿勢步態障礙等。除了常見的運動癥狀外,帕金森病患者同時還會伴有便秘、嗅覺減退、焦慮抑郁、睡眠障礙、感覺異常等非運動癥狀??偨Y一下:
帕金森病的手抖癥狀有以下4個特點:
● 靜止時明顯。
● 精神緊張時加重。
● 做隨意動作時減輕。
● 睡眠時消失。
動作遲緩才是帕金森病的核心癥狀:
● 在做起床翻身、刷牙洗臉等日?;顒訒r,動作變得遲緩。
● 缺乏面部表情,不眨眼、雙眼凝視,笑容緩慢出現和消失。
● 聲調變低,言語不清。
● 寫出的字小而彎曲,難以辨讀。
帕金森治療現狀
帕金森病目前治療主要以藥物治療為主,輔以康復鍛煉治療,必要時可以考慮手術治療,主要通過提高腦內紋狀體多巴胺水平來達到治療目的。但是傳統的治療方法無法逆轉神經變性,同時也無法增加多巴胺能神經細胞的數目。因此,從病因上尋求一種提高神經細胞數目的治療方式的突破具有重要意義。
近年來,隨著干細胞技術的不斷發展,干細胞療法在帕金森方向的臨床試驗表現出向好的效果,給患者帶來新的希望。
中國科學院院士周琪曾表示:“帕金森的臨床實驗,五年的時間觀察下來,這個治療方案(用干細胞治療帕金森?。┦前踩模瑳]有發現任何不良反應,也是有效的,它的行為學分析、病理學癥狀都得到了緩解”。
干細胞療法主要是利用干細胞分泌神經營養因子、免疫調節等發揮神經保護功能,促進損傷的多巴胺能神經元修復,或者將其誘導分化為多巴胺能神經元替代體內損傷的多巴胺能神經元,發揮細胞替代作用,從而在根本上改善帕金森的疾病癥狀。
案例分享:干細胞與帕金森
目前,國外已有相關干細胞藥品上市,我國也已有關于干細胞治療帕金森的項目備案獲批。根據外媒報道[7],2023年韓國成體干細胞研究機構Biostar利用專利技術培養的自體脂肪干細胞治療帕金森病的再生醫學技術已獲得日本厚生勞動省批準。

下面為大家分享一些干細胞在帕金森方向的臨床研究案例。
案例一
一篇發表于國際權威期刊《NEJM》的文章也證實了移植iPSC衍生的中腦多巴胺能祖細胞能有效改善帕金森。
研究顯示,一位已經忍受帕金森10年的患者接受了2次細胞移植手術,時間間隔為6個月,分別植入了左半球和右半球殼核中,每次移植劑量為400萬個細胞,在移植2年后,這位患者的運動評估以及生活質量都得到了一定的改善。

△顯示了指示的時間點在基底神經節水平的軸向氟18-L-二羥基苯丙氨酸(18 F-DOPA)正電子發射斷層掃描圖像。
植入后6個月的MRI和之后隨訪的檢查都顯示,手術區域附近的T2加權信號強度增加更為顯著,在白質最為顯著。此外,更為令人驚喜的是,在干細胞移植2年后,患者依然沒有觀察到類似于術前的運動障礙,運動評估和癥狀評分都得到了很大改善。
案例二

一篇名為“Mesenchymal stem cells in Parkinson's disease: Motor and nonmotor symptoms in the early posttransplant period.”的研究使用自體間充質干細胞(MSCs)治療帕金森病患者,對12例帕金森病患者采用靜脈或靜脈聯合鼻腔注射的方式移植間充質干細胞。分別在移植前及移植后1個月及3個月進行運動及非運動癥狀和整體生活質量等評估。

△ 研究組在移植前、移植后1個月和移植后3個月的非運動癥狀強度(Q25-Q75)
結果發現,間充質干細胞移植后患者運動和非運動癥狀的嚴重程度在統計學上顯著降低。
在我們國家,干細胞在帕金森方向的臨床研究也在開展中。CCTV13做過相關的報道,帕金森病是最主要的神經退行性疾病之一,如何開發長期有效的新型臨床治療方式,改善病患群體的生活質量,是社會老齡化面臨的一項重要挑戰。經歷了長期的基礎研究歷程,干細胞治療近年逐漸成熟并進入臨床轉化。目前,這種全新的藥物形式被認為是能夠治愈帕金森病最有前景的治療策略之一。
未來展望
截至目前,在美國國立衛生研究院的臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網站上注冊的有關干細胞治療帕金森病的臨床研究近60項,其中涉及的干細胞種類包括誘導多能干細胞,間充質干細胞,神經干細胞,胚胎干細胞等。

通過現有的一些臨床研究案例,我們可以了解間充質干細胞在治療帕金森疾病方面的潛能。然而,在正式大規模將MSCs投入到臨床使用之前,醫學界還需要更多更大的臨床試驗對一些相關的細節,比如來源、時間等進行更加深入的探索,從而獲得更為精準有效的治療規范。
隨著人口老齡化加劇,對于家庭和社會都帶來巨大負擔。細胞療法作為一種新策略,正以其獨特的優勢,給帕金森患者帶來新生希望。 未來,隨著研究的深入及成熟,間充質干細胞有望成為帕金森治療的新選擇。
【注】文章內容旨在科普細胞知識,進行學術交流分享,了解行業前沿發展動態,不構成任何應用建議。


