近年來，干細胞作為新型治療方式逐漸走進了大眾視野，在多類病種的治療方案中顯示出關鍵作用。近日，天津市第一中心醫(yī)院血液科主任醫(yī)師趙明峰對話鳳凰網山東，針對當前熱門的CAR-T療法的臨床應用及醫(yī)學前景等熱點問題做出了專業(yè)的解讀。
醫(yī)學武器升級·CAR-T療法
“血液腫瘤最常見的有白血病、淋巴瘤、骨髓瘤等。目前針對血液腫瘤的治療方法分為兩類：一類是手術、放療、化療等傳統治療方式，另一類是靶向生物免疫治療等新型治療方式。CAR-T療法就是一種靶向生物免疫治療方式。”深耕血液疾病多年的趙明峰介紹道。
據了解，CAR-T療法是指嵌合抗原受體T細胞免疫療法，是一種治療腫瘤的新型精準靶向療法。技術人員通過基因工程技術，將發(fā)揮免疫功能的T細胞激活，并裝上定位導航裝置CAR(腫瘤嵌合抗原受體)，將T細胞改造成CAR-T細胞，專門識別體內腫瘤細胞，并通過免疫作用釋放大量的多種效應因子，高效地殺滅腫瘤細胞，從而達到治療惡性腫瘤的目的。
“用通俗的話來講，就是把人體的T細胞提取出來，在體外用基因編輯等高科技方法，將T細胞這個普通‘戰(zhàn)士’改造成CAR-T ‘超級戰(zhàn)士’，讓它具備強大的作用，然后回輸到體內殺傷腫瘤。就好比我們以前是‘小米加步槍’，現在換成了‘飛機加導彈’。” 趙明峰表示，CAR-T療法近年來通過優(yōu)化改良在臨床腫瘤治療上取得很好的效果，“目前它是最新的一類治療方法，我們可以認為它是細胞免疫治療一個里程碑的進步。”
瑕瑜互見·有備無患
“任何一個武器都不是萬能的，CAR-T療法也并不適用于所有的血液腫瘤，但是有一部分腫瘤運用CAR-T療法達到的效果特別好。”據趙明峰介紹，CAR-T療法針對急性B細胞淋巴細胞白血病、B細胞淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤等幾類腫瘤性疾病均具有良好的治療效果。“比如說B細胞急性淋巴細胞白血病，有的病人前期的放化療效果都不好，運用CAR-T療法有可能會達到90%的完全緩解率。甚至有報道，CAR-T療法針對多型骨髓瘤能達到百分之百的有效率。”
針對患者接受CAR-T治療可能出現的風險，趙明峰做出了具體闡釋：“CAR-T治療的風險，我們稱之為CRS，即細胞因子風暴。CAR-T細胞回輸到體內后殺傷腫瘤細胞，好比在戰(zhàn)場上兩軍交戰(zhàn)，病人會出現發(fā)燒、高燒不退、呼吸困難、臟器損害、出凝血異常等問題，我們會采取一些相應的措施來治療，比如用激素、IL-6單抗、血漿置換等等。絕大部分病人都會度過這個危險期。”
CAR-T療法對患者的T細胞數量和質量也有一定要求，需要患者在治療前做出相應準備。“如果T細胞功能不好，即使取出足量的T細胞，制備出的CAR-T效果也不好。如果病人是剛剛接受了放化療，對T細胞會造成一定損傷，所以我們會要求患者放化療停一周以上，等T細胞功能恢復了再進行CAR-T療法。總的來說，絕大部分病人符合采取T細胞這個條件，且都能實施這個療法。”趙明峰說。
如日方升·順勢更新
據了解，天津市第一中心醫(yī)院血液科自2015年開始采用CAR-T療法，五年間已治療了500例左右的患者，并與齊魯細胞治療達成了合作。趙明峰表示：“目前來看，我們的療效跟國際上的報道是相似的，500例左右患者平均有效率能達到80-90%。有很多病人，包括國外的患者，已經沒有希望了，來到我們中心，通過CAR-T治療獲得了良好的效果。所以CAR-T療法目前來說是一個熱點，我們還要堅持下去，繼續(xù)拓展它的應用空間，相信將來一定會在多領域取得更好發(fā)展。”
目前，CAR-T療法在國內仍處于臨床研究階段。針對未來CAR-T療法在國內的發(fā)展道路，趙明峰表示：“中國的CAR-T治療是否要走國外的道路，通過正式上市來服務于患者，我覺得這是需要去探討的問題。目前普遍的想法是實行雙軌制，既允許公司進行上市，也允許在國家政府監(jiān)管部門的嚴格管控下，作為生物醫(yī)療技術開展。雙軌制這一種辦法目前來說既符合中國的國情，又比較容易操作。”