發布時間：2022-03-23 瀏覽量：0
干細胞技術是當今醫學研究領域最前沿、最熱門的方向之一，被譽為繼藥物治療和手術治療之后的第三次醫學革命，也是近年來國際醫學前沿重點發展領域。間充質干細胞取自于成體組織（脂肪、骨髓等）以及圍產期組織（臍帶、羊膜、胎盤、臍血等），因來源廣泛又能很好的克服安全性和倫理性難題，已成為臨床應用研究的寵兒。全球獲批上市的十余款干細胞藥物/療法，國內備案臨床研究以及按照藥物注冊申報的干細胞療法中絕大部分都是間充質干細胞。
當前我國干細胞研究已經進入了全新的階段，監管框架正在逐步完善，目前我國干細胞治療的監管采用“雙軌管理模式”。2017年，《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》的頒布進一步明晰了干細胞治療作為藥品申報的標準， 同時“60天臨床試驗默示許可”的新藥審批新制度，給我國干細胞新藥的研發和申報提供了新的發展機遇。從行業的長遠發展來看，新藥研發是醫藥行業最具代表性的商業模式，是推進基礎和臨床轉化打造完整且健康的干細胞產業鏈的唯一出路。
圖1：全球獲批上市的干細胞藥物/療法
2.1藥物研發的固有風險
一個新藥從立意到最后的上市要經歷基礎研究、新藥發現、臨床前研究以及臨床研究等諸多環節，最后才能進入上市與流通階段，即便上市了，還要經過嚴格的再評價。整個過程投入高、周期長、每個環節都充滿無法預知的風險。據統計，國際上研發成功一個新藥，平均時間都在10年左右，花費接近幾億甚至十幾億美元。
回顧全球干細胞臨床研究和藥物研發的歷史，可謂一路坎坷。干細胞作為一種特殊的創新藥，其研發不同于既往任何一種藥物形式，面臨的挑戰更多。干細胞藥物在發展成為一種可靠的治療方式之前，存在眾多亟待攻克的技術難題，如移植后體內存活與分布、合理的給藥方式、作用機制等，以及如何與成熟技術結合起來，實現階梯式發展等。
2.2行業競爭模式：競爭白熱化、產品同質化
近年來干細胞治療技術主要集中在心血管系統疾病、糖尿病、退行性疾病、自身免疫性疾病等疾病研究領域，絕大部分細胞類型都是間充質干細胞。
全球干細胞產業缺乏核心迭代動力，已陷入產品同質化、競爭白熱化的低級競爭模式，亟需創新性的新項目、新技術、新產品注入，推動干細胞行業進入結構更優化、穩定、高效、多元發展階段。
當下如何突破科技局限，注重多樣化和精細化的干細胞技術的開發與應用，獲得更高品質的細胞、通過設計合理的臨床試驗方案、確定恰當的臨床目標、解析作用機制，才能打破行業發展困局、助力干細胞藥物臨床應用。
未來干細胞藥物注冊研發將向深度和廣度兩個方向延伸，深度包括對干細胞本身及其衍生產品（如細胞外囊泡）的工藝、質量及作用機制的研究，廣度則包括對適應癥種類研究、治療時機以及聯合用藥等方面的關注。
齊魯細胞的當下與未來
齊魯細胞治療公司以干細胞和免疫細胞技術為核心支撐，注重上游的細胞存儲、中游的細胞應用、以及下游衍生產品的開發。迄今公司參與獲批6項國家級干細胞臨床研究項目的成功備案，主持“UC-MSC治療失代償期肝硬化的藥品研發”項目成功獲得山東省技術創新項目計劃立項，參與《臍帶間充質干細胞及其外泌體促進骨髓組織損傷修復及功能重建的臨床研究》獲得科技部“十四五”國家重點專項“干細胞研究與器官修復”立項。
公司作為細胞治療行業為數不多的涉及全產業鏈的高新技術企業，將繼續深入開展干細胞相關研究工作，加強與國內專業優勢臨床機構聯合，構建良性循環的干細胞產業生態圈，推動干細胞臨床研究項目的穩步發展及轉化落地，推動產業健康發展。