發(fā)布時(shí)間：2022-03-23 瀏覽量：0
干細(xì)胞技術(shù)是當(dāng)今醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域最前沿、最熱門(mén)的方向之一，被譽(yù)為繼藥物治療和手術(shù)治療之后的第三次醫(yī)學(xué)革命，也是近年來(lái)國(guó)際醫(yī)學(xué)前沿重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域。間充質(zhì)干細(xì)胞取自于成體組織（脂肪、骨髓等）以及圍產(chǎn)期組織（臍帶、羊膜、胎盤(pán)、臍血等），因來(lái)源廣泛又能很好的克服安全性和倫理性難題，已成為臨床應(yīng)用研究的寵兒。全球獲批上市的十余款干細(xì)胞藥物/療法，國(guó)內(nèi)備案臨床研究以及按照藥物注冊(cè)申報(bào)的干細(xì)胞療法中絕大部分都是間充質(zhì)干細(xì)胞。
當(dāng)前我國(guó)干細(xì)胞研究已經(jīng)進(jìn)入了全新的階段，監(jiān)管框架正在逐步完善，目前我國(guó)干細(xì)胞治療的監(jiān)管采用“雙軌管理模式”。2017年，《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（試行）》的頒布進(jìn)一步明晰了干細(xì)胞治療作為藥品申報(bào)的標(biāo)準(zhǔn)， 同時(shí)“60天臨床試驗(yàn)?zāi)驹S可”的新藥審批新制度，給我國(guó)干細(xì)胞新藥的研發(fā)和申報(bào)提供了新的發(fā)展機(jī)遇。從行業(yè)的長(zhǎng)遠(yuǎn)發(fā)展來(lái)看，新藥研發(fā)是醫(yī)藥行業(yè)最具代表性的商業(yè)模式，是推進(jìn)基礎(chǔ)和臨床轉(zhuǎn)化打造完整且健康的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈的唯一出路。
圖1：全球獲批上市的干細(xì)胞藥物/療法
2.1藥物研發(fā)的固有風(fēng)險(xiǎn)
一個(gè)新藥從立意到最后的上市要經(jīng)歷基礎(chǔ)研究、新藥發(fā)現(xiàn)、臨床前研究以及臨床研究等諸多環(huán)節(jié)，最后才能進(jìn)入上市與流通階段，即便上市了，還要經(jīng)過(guò)嚴(yán)格的再評(píng)價(jià)。整個(gè)過(guò)程投入高、周期長(zhǎng)、每個(gè)環(huán)節(jié)都充滿(mǎn)無(wú)法預(yù)知的風(fēng)險(xiǎn)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，國(guó)際上研發(fā)成功一個(gè)新藥，平均時(shí)間都在10年左右，花費(fèi)接近幾億甚至十幾億美元。
回顧全球干細(xì)胞臨床研究和藥物研發(fā)的歷史，可謂一路坎坷。干細(xì)胞作為一種特殊的創(chuàng)新藥，其研發(fā)不同于既往任何一種藥物形式，面臨的挑戰(zhàn)更多。干細(xì)胞藥物在發(fā)展成為一種可靠的治療方式之前，存在眾多亟待攻克的技術(shù)難題，如移植后體內(nèi)存活與分布、合理的給藥方式、作用機(jī)制等，以及如何與成熟技術(shù)結(jié)合起來(lái)，實(shí)現(xiàn)階梯式發(fā)展等。
2.2行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)模式：競(jìng)爭(zhēng)白熱化、產(chǎn)品同質(zhì)化
近年來(lái)干細(xì)胞治療技術(shù)主要集中在心血管系統(tǒng)疾病、糖尿病、退行性疾病、自身免疫性疾病等疾病研究領(lǐng)域，絕大部分細(xì)胞類(lèi)型都是間充質(zhì)干細(xì)胞。
全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)缺乏核心迭代動(dòng)力，已陷入產(chǎn)品同質(zhì)化、競(jìng)爭(zhēng)白熱化的低級(jí)競(jìng)爭(zhēng)模式，亟需創(chuàng)新性的新項(xiàng)目、新技術(shù)、新產(chǎn)品注入，推動(dòng)干細(xì)胞行業(yè)進(jìn)入結(jié)構(gòu)更優(yōu)化、穩(wěn)定、高效、多元發(fā)展階段。
當(dāng)下如何突破科技局限，注重多樣化和精細(xì)化的干細(xì)胞技術(shù)的開(kāi)發(fā)與應(yīng)用，獲得更高品質(zhì)的細(xì)胞、通過(guò)設(shè)計(jì)合理的臨床試驗(yàn)方案、確定恰當(dāng)?shù)呐R床目標(biāo)、解析作用機(jī)制，才能打破行業(yè)發(fā)展困局、助力干細(xì)胞藥物臨床應(yīng)用。
未來(lái)干細(xì)胞藥物注冊(cè)研發(fā)將向深度和廣度兩個(gè)方向延伸，深度包括對(duì)干細(xì)胞本身及其衍生產(chǎn)品（如細(xì)胞外囊泡）的工藝、質(zhì)量及作用機(jī)制的研究，廣度則包括對(duì)適應(yīng)癥種類(lèi)研究、治療時(shí)機(jī)以及聯(lián)合用藥等方面的關(guān)注。
齊魯細(xì)胞的當(dāng)下與未來(lái)
齊魯細(xì)胞治療公司以干細(xì)胞和免疫細(xì)胞技術(shù)為核心支撐，注重上游的細(xì)胞存儲(chǔ)、中游的細(xì)胞應(yīng)用、以及下游衍生產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。迄今公司參與獲批6項(xiàng)國(guó)家級(jí)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目的成功備案，主持“UC-MSC治療失代償期肝硬化的藥品研發(fā)”項(xiàng)目成功獲得山東省技術(shù)創(chuàng)新項(xiàng)目計(jì)劃立項(xiàng)，參與《臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞及其外泌體促進(jìn)骨髓組織損傷修復(fù)及功能重建的臨床研究》獲得科技部“十四五”國(guó)家重點(diǎn)專(zhuān)項(xiàng)“干細(xì)胞研究與器官修復(fù)”立項(xiàng)。
公司作為細(xì)胞治療行業(yè)為數(shù)不多的涉及全產(chǎn)業(yè)鏈的高新技術(shù)企業(yè)，將繼續(xù)深入開(kāi)展干細(xì)胞相關(guān)研究工作，加強(qiáng)與國(guó)內(nèi)專(zhuān)業(yè)優(yōu)勢(shì)臨床機(jī)構(gòu)聯(lián)合，構(gòu)建良性循環(huán)的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)生態(tài)圈，推動(dòng)干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目的穩(wěn)步發(fā)展及轉(zhuǎn)化落地，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)健康發(fā)展。