發(fā)布時(shí)間：2021-10-08 瀏覽量：0
1、北京發(fā)文：2022年這八類疾病鼓勵(lì)開展干細(xì)胞治療相關(guān)研究并給予財(cái)政專項(xiàng)經(jīng)費(fèi)資助
近日，北京市衛(wèi)健委正式印發(fā)了《首都衛(wèi)生發(fā)展科研專項(xiàng)2022年申請(qǐng)指南》。以首都衛(wèi)生健康需求為導(dǎo)向，開展疾病預(yù)防、診斷、治療、康復(fù)、護(hù)理、健康促進(jìn)等新技術(shù)、新產(chǎn)品以及公共衛(wèi)生措施與管理策略的應(yīng)用性研究，促進(jìn)醫(yī)藥科技成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化和適宜技術(shù)的推廣普及，培育優(yōu)秀青年科技人才，為提高首都防病治病水平和醫(yī)療衛(wèi)生整體服務(wù)能力提供有力的科技支撐。
指南中明確提出以下八類疾病方面，鼓勵(lì)開展干細(xì)胞治療的相關(guān)研究，并給予市財(cái)政專項(xiàng)經(jīng)費(fèi)資助。干細(xì)胞相關(guān)內(nèi)容截取如下：
1.神經(jīng)系統(tǒng)疾病
鼓勵(lì)研究方向：干細(xì)胞在老年神經(jīng)退行性病變中的應(yīng)用；
2.骨科疾病
鼓勵(lì)研究方向：干細(xì)胞在骨科疾病的臨床應(yīng)用研究；
3.呼吸系統(tǒng)疾病
鼓勵(lì)研究方向：慢性阻塞性肺疾病干細(xì)胞治療的探索研究；
4.普通外科疾病
重點(diǎn)研究方向：再生醫(yī)學(xué)在普通外科相關(guān)疾病的臨床應(yīng)用及推廣；
再生醫(yī)學(xué)，如細(xì)胞治療、類器官、3D生物打印、組織器官體外定制或移植等，為肝炎、器官衰竭（肝、胰等）及各類消化道腫瘤的治療提供了新的契機(jī)，重點(diǎn)支持再生醫(yī)學(xué)相關(guān)新技術(shù)在臨床推廣應(yīng)用。
5.血液系統(tǒng)疾病
鼓勵(lì)研究方向：造血干細(xì)胞移植術(shù)后復(fù)發(fā)及并發(fā)癥預(yù)防及診療新方案、新技術(shù)；
6.整形醫(yī)學(xué)
重點(diǎn)研究方向：間充質(zhì)干細(xì)胞及其產(chǎn)物在治療難治性創(chuàng)面的臨床研究；
開展間充質(zhì)干細(xì)胞修復(fù)難治性創(chuàng)面臨床應(yīng)用性研究（治療潛能、效果評(píng)價(jià)、應(yīng)用標(biāo)準(zhǔn)制定、示范推廣），為難治性創(chuàng)面修復(fù)提供新的治療策略。
鼓勵(lì)研究方向：干細(xì)胞治療的臨床應(yīng)用；
7.風(fēng)濕免疫病
風(fēng)濕免疫病治療方法的探索性研究
重點(diǎn)研究方向：針對(duì)疑難危重風(fēng)濕免疫病及其表型，探索創(chuàng)新療法（如干細(xì)胞、生物制劑、小分子靶向等）的創(chuàng)新性評(píng)估研究，進(jìn)一步探索精準(zhǔn)治療，提高療效和安全性。
鼓勵(lì)研究方向：干細(xì)胞在風(fēng)濕免疫病治療應(yīng)用研究；
8.皮膚病與性病
鼓勵(lì)研究方向：干細(xì)胞及其代謝產(chǎn)物在皮膚病治療中的應(yīng)用。
北京市衛(wèi)生健康委員會(huì) 關(guān)于印發(fā)首都衛(wèi)生發(fā)展科研專項(xiàng)2022年申請(qǐng)指南的通知 (beijing.gov.cn)
來源：2021年8月10日北京市衛(wèi)生健康委員會(huì)
2、細(xì)胞和基因產(chǎn)品在正式上市前應(yīng)用的出口，深圳擬推動(dòng)拓展性臨床試驗(yàn)用藥制度落地！
摘要：深圳新興領(lǐng)域又一重要立法《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例（草案修改一稿）》近日提請(qǐng)市人大常委會(huì)會(huì)議審議。
條例的一大亮點(diǎn)是推動(dòng)拓展性臨床試驗(yàn)用藥制度落地，以滿足急需醫(yī)治、缺乏有效醫(yī)療手段的患者對(duì)處于臨床試驗(yàn)階段的藥物需求，同時(shí)也是細(xì)胞和基因產(chǎn)品在正式上市前應(yīng)用的一個(gè)出口，滿足患者和企業(yè)雙方的需求。
《條例（草案修改一稿）》明確，對(duì)正在開展臨床試驗(yàn)用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病的細(xì)胞和基因藥物，經(jīng)初步觀察可能獲益，符合倫理要求的，經(jīng)審查、知情同意后可在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)用于其他患者。同時(shí)規(guī)定，醫(yī)療機(jī)構(gòu)要向患者充分告知風(fēng)險(xiǎn)、不良反應(yīng)、救濟(jì)措施等等。受試者有權(quán)隨時(shí)退出其參與的拓展性臨床試驗(yàn)。
來源：2021年09月02日干細(xì)胞
3、自體干細(xì)胞新藥預(yù)計(jì)明年上市！全球首個(gè)單次關(guān)節(jié)內(nèi)注射治療嚴(yán)重骨關(guān)節(jié)炎的自體干細(xì)胞藥物
近日，根據(jù)外媒報(bào)道，韓國研究團(tuán)隊(duì)宣布全球首個(gè)單次關(guān)節(jié)內(nèi)注射治療嚴(yán)重骨關(guān)節(jié)炎的自體干細(xì)胞藥物的新進(jìn)展，這款新藥被命名為“Jointstem”，目前已經(jīng)提交了新藥申請(qǐng)（NDA），申請(qǐng)順利的話預(yù)計(jì)明年可以上市，造福廣大患者。
據(jù)悉，在2015年該藥已經(jīng)獲得日本厚生省批準(zhǔn)用于退行性關(guān)節(jié)炎的再生治療，目前已經(jīng)在日本當(dāng)?shù)蒯t(yī)院使用。
根據(jù)官方網(wǎng)站的介紹，“Jointstem”的名稱是 Joint 和 Stem 的組合，Joint指的是關(guān)節(jié)，后者指的是干細(xì)胞，具體使用的是自體來源的間充質(zhì)干細(xì)胞。
這是一種基于自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞的藥物，被用來注射到退行性關(guān)節(jié)炎患者的關(guān)節(jié)腔內(nèi)，以更新他們的軟骨，減輕疼痛，并改善關(guān)節(jié)功能。
“Jointstem”的優(yōu)勢(shì)主要體現(xiàn)在使用自體來源的間充質(zhì)干細(xì)胞。由于它不使用同種異體組織，并且是在沒有額外遺傳修飾的情況下進(jìn)行的細(xì)胞培養(yǎng)，因此被歸類為“自體細(xì)胞療法”，完全不會(huì)產(chǎn)生免疫排斥反應(yīng)。
此外，為了確認(rèn)該新藥在體內(nèi)分布和致瘤性，韓國毒理學(xué)研究所 (KIT)經(jīng)過研究發(fā)現(xiàn)，沒有觀察到與 JointStem 給藥相關(guān)的不良事件或腫瘤。說明這款間充質(zhì)干細(xì)胞新藥是安全的。
“Jointstem”研發(fā)周期長(zhǎng)達(dá)16年，已經(jīng)在韓國成功進(jìn)行了3期臨床實(shí)驗(yàn)，并且添加了對(duì)之前 2b 期臨床試驗(yàn)的跟蹤研究，目前在韓國處于新藥申請(qǐng)階段。結(jié)果表明與對(duì)照組相比，膝關(guān)節(jié)功能、疼痛和生活質(zhì)量都有顯著改善。3期臨床實(shí)驗(yàn)總共有來自20歲到100歲的260位患者參與，經(jīng)過間隔12個(gè)月和24個(gè)月的隨訪，發(fā)現(xiàn)經(jīng)過干細(xì)胞治療的患者各項(xiàng)指標(biāo)均有所改善。
來源：2021年9月7日 干細(xì)胞
4、創(chuàng)新細(xì)胞治療類藥品阿基侖賽注射液在蘇州完成首例患者用藥
一名57歲的彌漫大B淋巴瘤男性病人在蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院成為中國首例使用靶向CD19自體CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品的獲益患者，治療后順利出院。
該CAR-T細(xì)胞治療藥品的適應(yīng)證是用于治療既往接受二線或以上系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者，包括彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤非特指型、原發(fā)縱膈大B細(xì)胞淋巴瘤、高級(jí)別B細(xì)胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉(zhuǎn)化的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤。為我國系統(tǒng)性治療后復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤成人患者帶來了新的選擇。
來源：2021年8月28日生物谷
5、國家藥審中心征求《嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）產(chǎn)品申報(bào)上市臨床風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》意見
嵌合抗原受體T細(xì)胞治療產(chǎn)品具有新穎性、復(fù)雜性和技術(shù)特異性的特點(diǎn)，隨著此類產(chǎn)品的研發(fā)進(jìn)展和陸續(xù)申報(bào)上市，為促進(jìn)企業(yè)及早發(fā)現(xiàn)此類產(chǎn)品的風(fēng)險(xiǎn)，提供有效地風(fēng)險(xiǎn)最小措施，確保上市后安全性風(fēng)險(xiǎn)可控，有必要對(duì)申報(bào)上市的臨床風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃提出要求和提供指導(dǎo)。國家藥品審評(píng)中心在充分調(diào)研的基礎(chǔ)上起草了《嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）產(chǎn)品申報(bào)上市臨床風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見稿）》，并公開征求意見。征求意見截止日期為2021年10月17日。
來源：2021年9月18日 中國醫(yī)藥生物技術(shù)協(xié)會(huì)
6、自體干細(xì)胞移植成功治療急性腎損傷，患者腎功能得到長(zhǎng)期改善
近日，日本湘南鐮倉綜合醫(yī)院研究團(tuán)隊(duì)在《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上發(fā)表文章，分享了利用自體干細(xì)胞移植成功治療急性腎損傷患者的經(jīng)驗(yàn)。
據(jù)了解，這是自體動(dòng)員的外周血CD34細(xì)胞移植治療嚴(yán)重急性腎損傷的I/II期臨床試驗(yàn)的首例治療，細(xì)胞移植后腎功能得到長(zhǎng)期改善，主要表現(xiàn)為血清肌酐水平的改善。
這個(gè)臨床研究的第一例是采用外周血CD34+細(xì)胞治療一名36歲男性患者的嚴(yán)重急性腎損傷，因頑固性高血壓合并微血管病態(tài)溶血導(dǎo)致急性腎損傷合并慢性缺血性腎損傷，經(jīng)血液透析后血肌酐水平仍然很高，因此接受了干細(xì)胞治療。
研究人員從患者身上收集干細(xì)胞后，并將其直接注入雙側(cè)腎動(dòng)脈。細(xì)胞移植后除了出現(xiàn)一過性發(fā)熱和血小板增多外，未出現(xiàn)任何重大不良事件。細(xì)胞移植后23周，他的血清肌酐水平顯著改善，此外僅用60mg硝苯地平和20mg奧美沙坦便可以很好地控制之前難以控制的頑固性高血壓。
科學(xué)研究已經(jīng)證實(shí)，間充質(zhì)干細(xì)胞具有強(qiáng)大的抗炎特性，經(jīng)歷很長(zhǎng)一段時(shí)間的探索發(fā)現(xiàn)在治療急性腎損傷上具有很大的優(yōu)勢(shì)。
此外，間充質(zhì)干細(xì)胞來源廣泛，骨髓，臍帶和脂肪等組織中含量均很豐富，獲取便捷，不涉及醫(yī)學(xué)倫理學(xué)問題；此外其免疫原性低，可供異體使用，無需配型。
來源：2021年9月28日干細(xì)胞
7、上海將推進(jìn)干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)前沿重大科學(xué)問題與關(guān)鍵技術(shù)取得突破，打造干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)中心及相關(guān)新興技術(shù)產(chǎn)業(yè)集群
2021年9月29日，上海市人民政府官網(wǎng)正式發(fā)布《上海市建設(shè)具有全球影響力的科技創(chuàng)新中心“十四五”規(guī)劃》。
規(guī)劃中明確提出：
5、干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)
推進(jìn)干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)前沿重大科學(xué)問題與關(guān)鍵技術(shù)取得突破，打造干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)中心及相關(guān)新興技術(shù)產(chǎn)業(yè)集群。
重點(diǎn)方向：
（1）以退行性疾病、代謝性疾病、腫瘤等重大疾病治療需求為牽引，推進(jìn)多能干細(xì)胞、組織干細(xì)胞、干細(xì)胞定向分化與細(xì)胞轉(zhuǎn)分化、基于干細(xì)胞的組織器官功能修復(fù)與微器官構(gòu)建、干細(xì)胞治療及基于干細(xì)胞的藥物發(fā)現(xiàn)等研究。
（2）探索人工智能賦能生命制造、神經(jīng)制造與腦生命更新工程化新方向，推進(jìn)干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)的創(chuàng)新鏈與產(chǎn)業(yè)鏈融合發(fā)展。
2、生物醫(yī)藥
對(duì)標(biāo)國際最高標(biāo)準(zhǔn)、最好水平，聚焦生物醫(yī)藥前沿，圍繞關(guān)鍵平臺(tái)建設(shè)、核心技術(shù)突破、臨床驗(yàn)證與轉(zhuǎn)化、新產(chǎn)品應(yīng)用等方向，打造生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新高地。
重點(diǎn)方向：（1）在創(chuàng)新藥物和疫苗研發(fā)領(lǐng)域，突破細(xì)胞治療、基因治療、藥物靶標(biāo)發(fā)現(xiàn)與確證、新型抗體藥物研發(fā)、糖類藥物研發(fā)、靶向制劑、核酸干擾藥物研發(fā)等關(guān)鍵技術(shù)，促進(jìn)在再生醫(yī)學(xué)、重大慢病治療、腫瘤免疫治療、傳染病預(yù)防與治療等方向的應(yīng)用。構(gòu)建貼近臨床特征的重大疾病模型，加快基于新型及共性生物標(biāo)志物的原創(chuàng)新藥發(fā)現(xiàn)和藥物、疫苗設(shè)計(jì)新技術(shù)的研究與應(yīng)用，推動(dòng)新技術(shù)、新材料、新劑型在新藥和疫苗研發(fā)與生產(chǎn)中的應(yīng)用。
生物醫(yī)藥領(lǐng)域關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)
1、細(xì)胞治療及基因治療。建立從實(shí)驗(yàn)室到臨床階段的細(xì)胞治療及基因治療關(guān)鍵技術(shù)體系，覆蓋載體研發(fā)、生產(chǎn)工藝、質(zhì)量控制等核心技術(shù)以及臨床轉(zhuǎn)化等多個(gè)環(huán)節(jié)，滿足國內(nèi)和國際市場(chǎng)日益擴(kuò)大的細(xì)胞與基因治療產(chǎn)業(yè)化需求，推動(dòng)細(xì)胞治療與基因治療產(chǎn)品的技術(shù)創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。
來源：2021年9月29日上海市人民政府