發(fā)布時間：2025-04-03 瀏覽量：0
前言
INTRODUCTION
近期新華社報道，南京鼓樓醫(yī)院一研究團隊用間充質干細胞技術方案成功治療2800余例重癥紅斑狼瘡、系統(tǒng)性硬化癥等免疫疾病，有效率達60%，顯著降低了死亡率，避免了傳統(tǒng)治療的嚴重副作用。
紅斑狼瘡作為備受關注的免疫性疾病，系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種自身免疫性疾病，發(fā)病原因不明，會影響多個器官，如肺和腎臟等，嚴重情況下還可能對中樞神經系統(tǒng)造成傷害， 難治性患者5年內死亡率高達50%，其最具特征性的癥狀就是面頰出現蝶性紅斑。
另外，紅斑狼瘡并不具有傳染性，不會通過皮膚接觸、咳嗽等途徑從一個人傳播給另一個人。
目前針對紅斑狼瘡仍缺乏根治手段，治療目標是改善癥狀、控制病情，保證長期生存、預防器官損傷，盡可能降低疾病的活動度和減少藥物不良反應，提高患者生活質量并指導患者管理疾病等。近年來隨著細胞技術的發(fā)展， 一些案例讓我們看到了新的希望。
案例一
解放軍成都軍區(qū)昆明總醫(yī)院細胞生物治療中心在《中國組織工程研究》發(fā)表的《人臍帶間充質干細胞移植治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡》臨床研究指出，系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種以多器官或多系統(tǒng)病變和血清中出現多種自身抗體為特征的自身免疫性疾病，目前缺乏有效的治療方案，而理論上間充質干細胞可用于應對系統(tǒng)性紅斑狼瘡。
該團隊科研人員，通過開展人臍帶間充質干細胞移植治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡小鼠的療效評估。
結果與結論是細胞移植3次后，外周血抗核抗體、抗組蛋白抗體、抗雙鏈DNA抗體均明顯下降，CD4+CD25+T細胞明顯升高，OPG和Foxp3基因表達也明顯升高，接近正常對照組，與模型對照組相比差異均有顯著性意義（P<0.01）。
結果表明人臍帶間充質干細胞能使C57BL/lpr的各項相關指標恢復到C57BL正常鼠水平。以高劑量組效果最明顯。
案例二
國際期刊《STEM CELL REPORTS》上曾刊登過關于間充質干細胞應對系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床研究。這是一項開放標簽的II期臨床試驗，81名重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者接受異體骨髓/臍帶間充質干細胞靜脈輸注，并進行了平均長達5年的隨訪。
該研究中，22名受試者第一次使用的是異體骨髓間充質干細胞，其中4名患者因病情復發(fā)，在第二次時接受了臍帶間充質干細胞。另有2名受試者在第一次后又接受了2次臍帶間充質干細胞輸注，有1名受試在第一次后又接受了3次臍帶間充質干細胞輸注。
81名受試者中的其余59人，所有療程都選用臍帶間充質干細胞，其中7例接受了二次細胞輸注，1例接受3次細胞輸注，1例接受了4次細胞輸注。此外，在間充質干細胞移植前，有39名受試者接受了3天的環(huán)磷酰胺治療，其它42例受試者未接受該治療。
△間充質干細胞移植后受試者的生存率和臨床緩解
術后5年總生存率為84%。在5年隨訪中，27%的受試者處于完全臨床緩解狀態(tài)，另有7%的受試者處于部分臨床緩解狀態(tài)，5年疾病緩解率為34%。總共有37例受試者達到臨床緩解狀態(tài)，隨后有9例受試者復發(fā)，5年總復發(fā)率為24%。另外，隨訪期間，系統(tǒng)性紅斑狼瘡疾病活動指數評分、血清白蛋白、補體C3、外周血白細胞、血小板數量以及蛋白尿水平持續(xù)改善。
值得注意的是，這一技術還可改善多個器官功能，多名受試者治療前的癥狀得到改善，包括間質性肺炎、彌漫性肺泡出血、Stevens-Johnson綜合征（重癥多形紅斑型藥疹）、癲癇、頭痛等。
系統(tǒng)性紅斑狼瘡目前仍是一種棘手的疾病，標準治療方案對部分系統(tǒng)性紅斑狼瘡難以延緩進展，更無法治愈。雖然現階段有關細胞臨床應用的細胞類型、劑量、移植途徑以及費用等，都有待進一步考量，但是通過這些臨床研究數據來看，目前這些應用案例是有著積極向好結果的，這也為眾多患者帶來了新的希望。
相信隨著現有一些問題的解決、研究的不斷深入，細胞的臨床應用在系統(tǒng)性紅斑狼瘡方向也會取得更大的突破，得以造福更多的紅斑狼瘡患者。
【注】文章內容旨在科普細胞知識，進行學術交流分享，了解行業(yè)前沿發(fā)展動態(tài)，不構成任何應用建議。