發(fā)布時(shí)間：2025-04-03 瀏覽量：0
前言
INTRODUCTION
近期新華社報(bào)道，南京鼓樓醫(yī)院一研究團(tuán)隊(duì)用間充質(zhì)干細(xì)胞技術(shù)方案成功治療2800余例重癥紅斑狼瘡、系統(tǒng)性硬化癥等免疫疾病，有效率達(dá)60%，顯著降低了死亡率，避免了傳統(tǒng)治療的嚴(yán)重副作用。
紅斑狼瘡作為備受關(guān)注的免疫性疾病，系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種自身免疫性疾病，發(fā)病原因不明，會(huì)影響多個(gè)器官，如肺和腎臟等，嚴(yán)重情況下還可能對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)造成傷害， 難治性患者5年內(nèi)死亡率高達(dá)50%，其最具特征性的癥狀就是面頰出現(xiàn)蝶性紅斑。
另外，紅斑狼瘡并不具有傳染性，不會(huì)通過(guò)皮膚接觸、咳嗽等途徑從一個(gè)人傳播給另一個(gè)人。
目前針對(duì)紅斑狼瘡仍缺乏根治手段，治療目標(biāo)是改善癥狀、控制病情，保證長(zhǎng)期生存、預(yù)防器官損傷，盡可能降低疾病的活動(dòng)度和減少藥物不良反應(yīng)，提高患者生活質(zhì)量并指導(dǎo)患者管理疾病等。近年來(lái)隨著細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展， 一些案例讓我們看到了新的希望。
案例一
解放軍成都軍區(qū)昆明總醫(yī)院細(xì)胞生物治療中心在《中國(guó)組織工程研究》發(fā)表的《人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡》臨床研究指出，系統(tǒng)性紅斑狼瘡是一種以多器官或多系統(tǒng)病變和血清中出現(xiàn)多種自身抗體為特征的自身免疫性疾病，目前缺乏有效的治療方案，而理論上間充質(zhì)干細(xì)胞可用于應(yīng)對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡。
該團(tuán)隊(duì)科研人員，通過(guò)開展人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡小鼠的療效評(píng)估。
結(jié)果與結(jié)論是細(xì)胞移植3次后，外周血抗核抗體、抗組蛋白抗體、抗雙鏈DNA抗體均明顯下降，CD4+CD25+T細(xì)胞明顯升高，OPG和Foxp3基因表達(dá)也明顯升高，接近正常對(duì)照組，與模型對(duì)照組相比差異均有顯著性意義（P<0.01）。
結(jié)果表明人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞能使C57BL/lpr的各項(xiàng)相關(guān)指標(biāo)恢復(fù)到C57BL正常鼠水平。以高劑量組效果最明顯。
案例二
國(guó)際期刊《STEM CELL REPORTS》上曾刊登過(guò)關(guān)于間充質(zhì)干細(xì)胞應(yīng)對(duì)系統(tǒng)性紅斑狼瘡的臨床研究。這是一項(xiàng)開放標(biāo)簽的II期臨床試驗(yàn)，81名重度難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者接受異體骨髓/臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞靜脈輸注，并進(jìn)行了平均長(zhǎng)達(dá)5年的隨訪。
該研究中，22名受試者第一次使用的是異體骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞，其中4名患者因病情復(fù)發(fā)，在第二次時(shí)接受了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞。另有2名受試者在第一次后又接受了2次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞輸注，有1名受試在第一次后又接受了3次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞輸注。
81名受試者中的其余59人，所有療程都選用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞，其中7例接受了二次細(xì)胞輸注，1例接受3次細(xì)胞輸注，1例接受了4次細(xì)胞輸注。此外，在間充質(zhì)干細(xì)胞移植前，有39名受試者接受了3天的環(huán)磷酰胺治療，其它42例受試者未接受該治療。
△間充質(zhì)干細(xì)胞移植后受試者的生存率和臨床緩解
術(shù)后5年總生存率為84%。在5年隨訪中，27%的受試者處于完全臨床緩解狀態(tài)，另有7%的受試者處于部分臨床緩解狀態(tài)，5年疾病緩解率為34%。總共有37例受試者達(dá)到臨床緩解狀態(tài)，隨后有9例受試者復(fù)發(fā)，5年總復(fù)發(fā)率為24%。另外，隨訪期間，系統(tǒng)性紅斑狼瘡疾病活動(dòng)指數(shù)評(píng)分、血清白蛋白、補(bǔ)體C3、外周血白細(xì)胞、血小板數(shù)量以及蛋白尿水平持續(xù)改善。
值得注意的是，這一技術(shù)還可改善多個(gè)器官功能，多名受試者治療前的癥狀得到改善，包括間質(zhì)性肺炎、彌漫性肺泡出血、Stevens-Johnson綜合征（重癥多形紅斑型藥疹）、癲癇、頭痛等。
系統(tǒng)性紅斑狼瘡目前仍是一種棘手的疾病，標(biāo)準(zhǔn)治療方案對(duì)部分系統(tǒng)性紅斑狼瘡難以延緩進(jìn)展，更無(wú)法治愈。雖然現(xiàn)階段有關(guān)細(xì)胞臨床應(yīng)用的細(xì)胞類型、劑量、移植途徑以及費(fèi)用等，都有待進(jìn)一步考量，但是通過(guò)這些臨床研究數(shù)據(jù)來(lái)看，目前這些應(yīng)用案例是有著積極向好結(jié)果的，這也為眾多患者帶來(lái)了新的希望。
相信隨著現(xiàn)有一些問(wèn)題的解決、研究的不斷深入，細(xì)胞的臨床應(yīng)用在系統(tǒng)性紅斑狼瘡方向也會(huì)取得更大的突破，得以造福更多的紅斑狼瘡患者。
【注】文章內(nèi)容旨在科普細(xì)胞知識(shí)，進(jìn)行學(xué)術(shù)交流分享，了解行業(yè)前沿發(fā)展動(dòng)態(tài)，不構(gòu)成任何應(yīng)用建議。