發(fā)布時間：2025-03-11 瀏覽量：0
前言
INTRODUCTION
近日，山東省齊魯細胞治療工程技術(shù)有限公司（以下簡稱為“齊魯細胞”）與華中科技大學(xué)同濟醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院（以下簡稱“武漢協(xié)和醫(yī)院”）聯(lián)合申報的“臍帶間充質(zhì)干細胞促進接受鞏固強化治療的老年急性髓系白血病（CR1）患者及接受非優(yōu)質(zhì)動員自體造血干細胞移植的淋系腫瘤患者骨髓造血恢復(fù)的安全性和有效性的前瞻多中心臨床研究”項目，成功通過了國家衛(wèi)生健康委員會與國家藥品監(jiān)督管理局的嚴(yán)格備案審查。
值得關(guān)注的是，該項目所使用的干細胞新藥YFQLXB-UC01注射液已于2025年3月同步獲得國家藥監(jiān)局藥物臨床試驗（IND）批件，適應(yīng)癥為急性髓系白血病患者（acute myeloid leukemia，AML）異基因造血干細胞移植后的造血重建。
01
臨床價值：
直面老年AML與淋系腫瘤治療困境
老年急性髓系白血病（Acute myeloid leukemia，AML）患者因骨髓增齡性衰老，面臨造血重度抑制乃至衰竭的風(fēng)險，極易因粒細胞缺乏、血小板減少和貧血導(dǎo)致感染、出血及心衰等重要臟器損害等多種并發(fā)癥，成為抗腫瘤藥物減量和停藥的關(guān)鍵影響因素，也是導(dǎo)致患者治療相關(guān)死亡的主要原因；自體造血干細胞移植（Hematopoietic stem cell，HSC）是血液系統(tǒng)淋系腫瘤的重要治療手段，但部分患者由于年齡、化療強度、原發(fā)病進展等原因?qū)е赂杉毎麆訂T不佳，且在前期多種因素疊加影響下，原有骨髓遭受嚴(yán)重打擊，致使移植后造血難以穩(wěn)定重建，嚴(yán)重影響治療進程和患者預(yù)后。兩類患者共同面臨骨髓微環(huán)境損傷這一核心難題，而現(xiàn)有治療手段效果有限。
02
UC-MSCs重塑骨髓微環(huán)境
促進骨髓抑制恢復(fù)
臍帶來源間充質(zhì)干細胞（Umbilical cord derived mesenchymal stem cells，UC-MSCs）作為一類多向分化潛能干細胞，具備多層次和多靶點特征，能廣泛作用于骨髓微環(huán)境細胞功能單位，促進骨髓 HSC、MSCs和內(nèi)皮細胞等關(guān)鍵細胞的修復(fù)再生，極有可能成為高效促進骨髓抑制恢復(fù)的理想手段。
臨床前研究結(jié)顯示，UC-MSCs含有多種參與造血調(diào)控、促進受損造血微環(huán)境修復(fù)的生長因子、趨化因子和細胞因子，可促進移植后造血恢復(fù)，顯著降低骨髓受損微環(huán)境中活性氧表達，促進內(nèi)皮細胞修復(fù)再生。
03
雙軌制驅(qū)動科研與產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化并進
我國干細胞臨床研究實行“雙軌制”管理模式，即通過《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》備案路徑與《藥品注冊管理辦法》新藥審批路徑并行推進。齊魯細胞此次備案項目所用干細胞新藥YFQLXB-UC01注射液已于2025年3月同步獲得國家藥監(jiān)局藥物臨床試驗（IND）批件。以臨床研究備案與藥品研發(fā)雙路徑協(xié)同推進，也是齊魯細胞在國家“雙軌制”管理政策下的創(chuàng)新實踐，凸顯了齊魯細胞在技術(shù)研發(fā)、合規(guī)管理及臨床轉(zhuǎn)化中的綜合實力。干細胞備案路徑與IND路徑互為補充，可以更好地推進藥物研究的深度和廣度，獲得更多的研究數(shù)據(jù)，為循證醫(yī)學(xué)提供依據(jù)。
齊魯細胞擁有符合GMP藥品生產(chǎn)管理規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)的B+A實驗室1200平、C+A實驗室2400平以及900余平的細胞儲存液氮庫，配備先進的科研儀器，有效保障細胞活性及制備品質(zhì)，實現(xiàn)細胞資源的規(guī)范化和智能化管理，旨在儲存健康細胞，實現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用及藥品申報，為人類生命健康全面護航。
