發布時間:2025-01-17 瀏覽量:0
特發性肺纖維化(IPF)是一種慢性、進行性的間質性肺病,其主要特征為肺間質纖維化,導致肺功能逐漸喪失。
IPF的確切致病機制尚未明確,一些傳統觀點認為,它是以肺泡區域間質組織重塑和結構破壞為特征的器官纖維化。近年來,越來越多的研究發現,肺泡上皮細胞的反復損傷和功能障礙可能是疾病發展的重要機制。同時,小氣道區域組織重塑引發的功能異常又與肺泡上皮細胞功能障礙息息相關,使得氣道結構的變形以及終末氣道上皮祖細胞耗竭成為IPF的關鍵性和早期病變特征。
由于IPF的進展性和難治性,目前尚無有效的治愈手段,并一旦確診,中位生存期通常僅為2-3年。
干細胞與IPF
PART 01
近年來隨著對IPF病理機制的深入研究,學術界逐步認識到氣道干細胞,尤其是小氣道干細胞及其衰老狀態在疾病進展中的關鍵作用。這一發現為應對IPF帶來了新的思路。
近期,國內一研究團隊,首次在臨床上應用小氣道自體干細胞移植應對難治性IPF,取得了積極向好的結果,并在國際頂級醫學期刊《柳葉刀》子刊《eBioMedicine》上發表。
該項研究主要針對的是三名晚期IPF受試者,通過支氣管鏡提取患者的小氣道基底細胞(BC),并在體外擴增后將其移植回受試者體內。
結果令人振奮,所有受試者在接受此項臨床研究后均表現出肺功能的顯著改善,尤其在肺活量(FVC)和小氣道功能方面。
具體而言,移植后的24周內,三名受試者的FVC分別從42.2%、53.3%和42.5%提高至50.5%、70%和52.7%。同時,受試者的彌散能力(DLCO)在移植后24小時內迅速上升并保持穩定。此外,受試者的小氣道功能,包括50%呼氣量流量(FEF50)和最大呼氣流量(PEF)等指標也出現顯著改善。CT影像學分析顯示,肺部體積增加,肺密度下降,炎癥和過度的細胞外基質得到了吸收,間質纖維化得到緩解,肺部通氣功能得到了有效提升。
干細胞與肺部健康
PART 02
除了IPF外,干細胞還被用于應對慢性阻塞性肺疾病(COPD)、急性呼吸窘迫綜合征(ARDS)等肺部疾病的臨床研究中。有研究表明,通過干細胞移植可以修復受損的肺組織,改善肺功能,并減輕炎癥反應。這些研究成果進一步證明了干細胞在應對肺部疾病治療中的潛力和價值。
2022年,意大利帕爾馬大學的研究團隊在cells雜志上發表了基于干細胞的再生療法以及衍生產品對慢性阻塞性肺病(COPD)患者的療效情況,這項研究分析了11項臨床研究,共提取了371名COPD患者的數據。結果表明:基于干細胞的再生療法和衍生產品對COPD患者有著一定的治療效果。
2024年,加州大學洛杉磯分校等臨床研究團隊在行業期刊Chest上發表了題為A placebo-controlled, randomized trial of mesenchymal stem cells in COPD(間充質干細胞治療慢性阻塞性肺疾病的安慰劑對照隨機試驗)的臨床觀察報告。這是一項利用間充質干細胞針對中至重度慢性阻塞性肺病患者的隨機雙盲安慰劑對照臨床試驗。
試驗共納入62例受試者,最終所有研究受試者都完成了完整的輸注方案,74%的患者完成了2年隨訪。試驗結果表明,應用異體間充質干細胞可有效治愈和改善中重度慢阻肺癥狀,并且是安全的。值得注意的是,接受間充質干細胞應用研究的慢阻肺受試者關鍵指標C反應蛋白顯著降低。
干細胞在應對肺部相關疾病的臨床研究案例不止于此,以上也僅是部分案例的分享。
未來展望
PART 03
基于干細胞在肺部疾病的一些積極反饋表現,24年10月我公司研發部馬賀然博士團隊研發的人臍帶間充質干細胞注射液(代號YFQLXB-UC01)再次收到國家藥品監督管理局評審中心核準簽發的藥物臨床試驗批準通知書,適應癥為中、重度急性呼吸窘迫綜合征(可點擊下圖了解詳細情況)。
此次新適應癥的獲批進一步打開了干細胞新藥的適應癥范圍,使我公司在干細胞藥物研發自主創新道路上又邁出了夯實的一步,我們更加期待后面可以為苦于中、重度急性呼吸窘迫綜合征困擾的朋友,帶來新的應對選擇。
干細胞相關的臨床研究為肺部疾病提供了一種潛在的新療法。盡管目前仍面臨一些挑戰,但隨著研究的深入和技術的發展,干細胞療法有望成為針對它們的重要選擇之一。期待著未來干細胞有肺功能修復需求的朋友帶來更多的臨床福音,帶來重新擁有暢快呼吸的可能。
【注】文章內容旨在科普細胞知識,進行學術交流分享,了解行業前沿發展動態,不構成任何應用建議。