發布時間：2024-11-27 瀏覽量：0
隨著我國異基因造血干細胞移植技術的不斷成熟，移植后長期生存的患者數量迅速增加，患者對生活質量的要求也日益提高。但cGVHD患者依然面臨早期癥狀隱匿、篩查診斷不及時以及纖維化問題突出、難以逆轉的挑戰。
為幫助患者實現更高質量的長期生存，《慢性移植物抗宿主病(cGVHD)診斷與治療中國專家共識(2024年版)》(《共識》)發布，旨在為規范cGVHD的診斷治療和臨床實踐提供指導[1] ，這也是繼2021年中華血液學雜志發布的《慢性移植物抗宿主病（cGVHD）診斷與治療中國專家共識（2021年版）》[2]后，間充質干細胞再次被寫入共識。
新版共識在cGVHD的預防和治療方面提出了多項更新的亮點。在預防方面，新版共識指出，間充質干細胞在預防cGVHD中較治療激素抵抗的cGVHD具有更多的循證醫學證據。
關于GVHD
PART 01
移植物抗宿主病，是造血干細胞移植成功路上的“攔路虎”。慢性移植物抗宿主病（cGVHD）指異基因造血干細胞移植后，受者在重建供者免疫的過程中，來源于供者的淋巴細胞攻擊受者臟器產生的臨床病理綜合征，通俗來講即“免疫排異反應”引起的疾病。其臨床表現多樣，個體差異大，病程遷延持久，可累及肺、眼、口腔、關節和皮膚等多個關鍵器官，導致炎癥、纖維化等病理改變。
慢性移植物抗宿主病主要發生在移植100天后至1年半，少數患者可發生在移植2年后，發生率隨移植物來源不同而不同，從30%～70%不等。其中20%～40%為致死性移植物抗宿主病，嚴重影響了患者生活質量和長期生存。
糖皮質激素是目前治療慢性移植物抗宿主病的一線藥物，然而對于激素耐藥型慢性移植物抗宿主病聯用免疫抑制劑治療仍有一半的患者無效，嚴重影響移植療效和患者生存質量。
干細胞，應對GVHD的新曙光
PART 02
間充質干細胞是一類具有自我更新和多項分化潛能的多能干細胞，具有低免疫原性、多項分化潛能、造血支持和獨特的免疫調節等特點。
間充質干細胞的作用機制是在炎癥環境調控下發揮的免疫調節功能和其強大的旁分泌作用，常常用來應對免疫性疾病，尤其是應對造血干細胞移植（骨髓移植）或其他移植引起的GVHD，效果較為顯著。
西班牙的研究團隊在《Stem Cells Translational Medicine》雜志發表了他們的最新研究成果[3]，該研究是一項多中心同情給藥臨床試驗，對62名類固醇耐藥的移植物抗宿主病（GVHD）受試者使用間充質干細胞（MSCs）急性臨床研究實驗，結果表明，MSCs技術是應對難治性GVHD的安全且有效的手段，可使得相當大比例的患者病情得到緩解。
該研究從2008年持續到2018年，在西班牙的多中心同時開展，對62名類固醇耐藥的GVHD患者（急性GVHD46名，慢性GVHD16名），其中45名男性（7名兒童）和17名女性（2名兒童）接受了同種異體骨髓和/或脂肪間充質干細胞移植，每個受試者接受了平均4次研究應用。在接受第一次研究應用后 4 周評估臨床反應并持續進行隨訪觀察。
雖然其中也存在一些問題有待解決，但本次整體的研究結果表明，應用 MSCs 總體耐受性良好，緩解率令人滿意，這與研究團隊之前已經開展的臨床試驗[4]及薈萃分析[5]結果相一致。這些結果支持使用 MSCs 作為治療難治性 GVHD 的安全和有效的應對手段，從而可使很大比例的患者病情得到緩解，并增加其生存概率。
作為一項革命性的技術，干細胞技術的應用范圍也將隨著間充質干細胞研究的大范圍鋪開及不斷深化而得到拓展，給無數患者帶來新的希望。相信隨著干細胞技術的不斷發展，可以為更多的疾病患者帶來福音。
【注】文章內容旨在科普細胞知識，進行學術交流分享，了解行業前沿發展動態。
