發(fā)布時(shí)間：2024-09-19 瀏覽量：0
腦性癱瘓（cerebral palsy, CP），簡(jiǎn)稱腦癱。
由于發(fā)育中的腦的非進(jìn)行性損傷所致的一組持續(xù)存在的中樞性運(yùn)動(dòng)發(fā)育障礙和姿勢(shì)發(fā)育異常、活動(dòng)受限癥候群；其運(yùn)動(dòng)障礙常伴有感覺(jué)、知覺(jué)、認(rèn)知、交流、行為的異常，以及癲癇和繼發(fā)性骨骼肌肉問(wèn)題。腦性癱瘓的患病率在發(fā)達(dá)國(guó)家為每一千名活產(chǎn)嬰中2-3.5名。在國(guó)內(nèi)，腦性癱瘓是繼脊髓灰質(zhì)炎控制后導(dǎo)致兒童殘疾的最主要疾病。
近年干細(xì)胞在多種疾病方向的研究熱度持續(xù)不減，這也使其成為了針對(duì)腦癱的新研究方向，開拓了針對(duì)中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的新視野。
1194項(xiàng)薈萃分析：
干細(xì)胞是針對(duì)腦癱患者有效的輔助康復(fù)手段
PART 01
伊朗的研究團(tuán)隊(duì)在行業(yè)期刊Curr Stem Cell Res Ther. 上發(fā)表了題為Stem Cell Treatment and Cerebral Palsy: A Systematic Review and Meta-Analysis（干細(xì)胞治療和腦癱：系統(tǒng)回顧和薈萃分析）的綜述報(bào)告，研究表明，干細(xì)胞療法是腦癱患者傳統(tǒng)療法的一種有前途的輔助手段。
研究人員對(duì)Scopus、PubMed、EMBASE、Web of Science、Google Scholar進(jìn)行了檢索，最終共納入1194項(xiàng)研究進(jìn)行薈萃分析，經(jīng)過(guò)重新審查和篩選，對(duì)其中35項(xiàng)研究進(jìn)行了重點(diǎn)分析，研究主要結(jié)論如下：
1）目前針對(duì)腦癱的臨床方法有限，干細(xì)胞在該方向具有一定的積極反饋，顯示出在該方面的潛力，并且臨床研究數(shù)據(jù)不斷增加。這項(xiàng)薈萃分析顯示干細(xì)胞可以改善運(yùn)動(dòng)結(jié)果（GMFM、CFA、GMPM 和 WeeFIM）。此外，干細(xì)胞組和對(duì)照組的 AE 發(fā)生率沒(méi)有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異，這表明使用干細(xì)胞針對(duì)腦癱方向的臨床應(yīng)用研究是安全的。
2）在已注冊(cè)的干細(xì)胞針對(duì)腦癱的臨床試驗(yàn)中，經(jīng)常使用的細(xì)胞來(lái)自臍帶和骨髓，使用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞（UC-MSC）作為干預(yù)的研究試驗(yàn)最多。
3）與全細(xì)胞療法相比，外泌體的耐受性良好，免疫原性低。利用基因治療和基因編輯技術(shù)，可以基于傳統(tǒng)干細(xì)胞創(chuàng)建功能性更強(qiáng)、特異性更強(qiáng)、反應(yīng)性更強(qiáng)的干細(xì)胞衍生物。例如，過(guò)表達(dá)神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子、抗炎細(xì)胞因子或血管生成因子的干細(xì)胞可以促進(jìn)因損傷或疾病而受損的組織的愈合和恢復(fù)。
綜上所述，干細(xì)胞針對(duì)腦癱是具有積極反饋和安全的，但目前的應(yīng)對(duì)方案仍不完善，迫切需要通過(guò)大量試驗(yàn)建立標(biāo)準(zhǔn)化的治療方案，例如需要篩選出最合適的干細(xì)胞類型、劑量和介入年齡。
案例分享：未來(lái)可期
PART 02
此前，在International Journal of Stem Cells期刊報(bào)道了一項(xiàng)臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞針對(duì)腦癱的案例。
在這則案例中，一名6歲男性兒童，患有肌張力障礙性腦癱。出生時(shí)頭圍28cm，身高41cm，在保溫箱中養(yǎng)育兩周后，行頭顱MRI檢查后診斷為腦性癱瘓（CP），此后一直就診及隨訪，也接受了多種藥物治療，如巴氯芬和康復(fù)治療，據(jù)報(bào)道有部分療效。后來(lái)接受了間充質(zhì)干細(xì)胞的應(yīng)用，共接受4次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞應(yīng)用后，隨訪18個(gè)月沒(méi)有觀察到全身不良反應(yīng)。
結(jié)果顯示，該名兒童上肢和下肢活動(dòng)能力得到一定的改善，平衡能力及溝通能力都得到提高，表明臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞的研究應(yīng)用改善了腦癱該名兒童的活動(dòng)能力。
相比于應(yīng)用前，首次臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞的應(yīng)用后6個(gè)月后該名兒童的多項(xiàng)功能出現(xiàn)改善，其中，患兒粗大運(yùn)動(dòng)功能得到了一定的提高，可以擺脫輪椅，采用助行器行走；上肢可以進(jìn)行一些簡(jiǎn)單的操作，雖然速度還有待提高；坐姿平衡及運(yùn)動(dòng)控制得到較大程度的改善。
整體量表評(píng)估總分從原來(lái)的5/58升高至31/58，表明間充質(zhì)干細(xì)胞針對(duì)腦癱的積極反饋。
希望與挑戰(zhàn)并存
PART 03
近年來(lái)，干細(xì)胞針對(duì)于腦癱方向的臨床研究不在少數(shù)，前文所提到的案例表明間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)于腦癱可以一定程度改善患者的認(rèn)知技能、軀干控制和手部操控能力，此外，其安全性也值得肯定。
開篇文章中提到的薈萃，也在一定層面表明間充質(zhì)干細(xì)胞在該方向是有前途的、值得期待的研究。不過(guò)，關(guān)于干細(xì)胞在腦癱方向的臨床應(yīng)用研究，后續(xù)還需要開展隨機(jī)對(duì)照和長(zhǎng)期研究來(lái)探索間充質(zhì)干細(xì)胞針對(duì)腦癱的優(yōu)勢(shì)和局限性。
近日，工信部發(fā)布加快布局建設(shè)制造業(yè)中試平臺(tái)的通知，加快布局建設(shè)一批制造業(yè)高質(zhì)量發(fā)展急需的中試驗(yàn)證平臺(tái)。
《制造業(yè)中試平臺(tái)重點(diǎn)方向建設(shè)要點(diǎn)（2024版）》文件中指出，在藥品方向，圍繞細(xì)胞和基因治療、多肽藥物、核酸藥物、新型抗體藥物、高端復(fù)雜制劑等重點(diǎn)創(chuàng)新領(lǐng)域，布局建設(shè)智能化綠色化中試放大平臺(tái)，積極發(fā)展合同研發(fā)外包（CRO）、合同研發(fā)生產(chǎn)外包（CDMO）等模式，提升龍頭企業(yè)中試平臺(tái)公共服務(wù)效能，鼓勵(lì)采用合成生物學(xué)、連續(xù)流等新型制備技術(shù)和人工智能等數(shù)智化技術(shù)提升平臺(tái)質(zhì)量效率。
我們也期待間充質(zhì)干細(xì)胞相關(guān)的技術(shù)可以早日成熟，給更多有需要的朋友帶去福音！
【注】文章內(nèi)容旨在科普細(xì)胞知識(shí)，進(jìn)行學(xué)術(shù)交流分享，了解行業(yè)前沿發(fā)展動(dòng)態(tài)，不構(gòu)成任何應(yīng)用建議。
